조건부 허가 '파바갈', 2025년까지 임상 3상 끝내라

임상 3상을 조건부로 허가된 이수앱지스의 희귀질환 치료제 '파바갈'이  허가조건 연장과 이행계획의 타당성은 인정되지만, 보건당국의 모니터링이 필요하다는 전문가의 자문이 나왔다.

다만 오는 2025년까지 제출된 임상시험 계획대로 이행이 되지 않을 경우, 품목허가 취소도 배제할 수 없는 상황이 됐다.

식품의약품안전처가 19일 공개한 중앙약사심의위원회(이하 중앙약심) 회의록에 따르면 지난 5월 생물의약품 분과위원회는 바이오의약품 허가 관리의 타당성 자문을 안건으로 상정해 심의한 결과, 이 같이 결론을 내렸다.

바이오의약품은 이수앱지스의 파브리병 치료제 '파바갈주'로, 2014년 1월 임상 3상을 조건으로 허가받았다.

중앙약심 부위원장은 "지난 회의에서 위원들이 동 품목 허가조건 연장에 대해 부정적 인식을 가졌던 것은 2014년 허가 후 계약한 임상시험기관도 적었고, 코로나 사태 중에도 회사 매출은 계속 증가된 점, 그리고 대상 질환자 자체가 드물기는 했으나 회사의 노력이 별로 없었던 것으로 당시 판단했다"며 전문가 의견을 구했다.

이에 대해 참석한 전문가들은 질환 특성성 환자가 적은 것은 당연하며, 코로나 당시 환자의 내원도 적었고, 진료도 소극적이었던 점을 고려해 허가조건 연장이 타당하다는데 의견을 같이했다.

이어 위원들은 2025년까지 연장이 타당할지 그리고 이행계획이 실행가능할지에 대해 의견을 피력했다.

A 위원은 "코로나 이전인 2019년까지 6년의 시간이 있었음에도 거의 환자 등록이 안됐던 상황에서 매출을 늘려갔던 것은 도덕적 해이로 볼 수 있다. 코로나 펜데믹 동안 어려움이 있었겠지만, 전혀 진행이 안되지는 않았을 것"이라며 "2025년까지 마무리 못한다면 당연히 (허가를)철회해야 하며, 질환 전문가들이 이 약의 필요성에 대해 말씀하시니 한번의 기회는 줄 수 있을 것"이라고 말했다.

B 위원은 "임상시험 제출기한의 예외적 인정(기준 예시) 중 1번과 3번 항에 해당한다고 생각된다"며 "이 약제를 쓰고 있는 수십명의 희귀질환자들이 타약제 전환시 저항감과 업체의 구체적인 임상이행계획, 국내 제약산업 보호 차원 등을 고려해 이번에 마지막 기회를 주는 것이 좋을 것 같으나, 엄격한 관리가 필요하다"고 강조했다.

C 위원도 "지난 심의에서는 업체의 제출 내용도 부실했고, 연장 요청기간도 매우 길게 잡아 왔던 점 등이 타당하지 않아 연장의 타당성을 인정할 수 없다고 자문했다"며 "바이오리액터 고장으로 생산을 못했다는 것은 이해하기 어렵고, 이것을 임상 지연 사유에 넣은 것은 타당하지 않다. 그러나 질환의 희귀성을 고려해 2025년까지 기회를 주는 것에는 동의한다"고 말했다.

대부분의 위원들이 지난 회의 결정에 대해 회사의 의지가 없었던 것과 자료가 부실했던 것에 공감하고, 당시 심의 결정의 타당성을 인정했다. 다만 희귀질환 특성상 임상시험 진행 어려움 등을 인정해 2025년까지 한번 더 기회를 부여하자는데 동의했다.

회사 측은 "파브리병은 희귀질환으로 다국가 임상이 쉽지 않다. 환자 등록에 있어 그동안 시행착오가 있었으나, 의지가 없는 것은 아니었다"고 해명하고 "24명 등록이 쉽지 않지만 현재 3명이 등록했고, 적극적으로 참여하도록 유도하겠다"고 밝혔다.

이어 "임상기관 확장을 해서 국내 총 9개 기관이 참여해 임상이 시작됐으므로 이전과 달리 수월하게 진행될 수 있다"면서 "품목 취소 결정이 난다면 임상시험 진행이 불가능해지기 때문에 임상이 진행될 수 있는 기회를 달라"고 호소했다.

식약처는 "내년까지 24명을 등록완료해야 하므로 식약처도 임상시험이 성실히 진행될 수 있도록 관리를 잘 해나가겠다"고 밝혔다.