보령 항암 도입신약 '젭젤카' 2상 조건부 허가 '타당'

보령의 소세포폐암 도입신약 '젭젤카주(러비넥테딘)'가 2상 임상자료만으로도 조건부 허가가 타당하다는 결론이 내려졌다.

지난 27일 식품의약품안전처가 공개한 중앙약사심의위원회(이하 중앙약심) 회의록에 따르면 7월 6일 소세포폐암 치료제 젭젤카의 조건부 품목허가 타당성 여부를 안건으로 상정해 심의한 결과, 참석위원 9명 중 8명이 조건부 허가가 타당하다는 의견에 동의했다.

다만 조건부 허가를 하되 3상 임상시험에 대한 철저한 관리가 필요하다는 추가 의견이 제시됐다.

올해 1월 약사법 개정으로 조건부 허가에 대한 세부내용이 개정되면서 항암제나 희귀질환 치료제의 경우 임상 2상 자료만 가지고도 조건부 허가를 받을 수 있는 기준이 명확화됐다.

이로 인해 이번 중앙약심에서는 3상 임상시험 계획서의 타당성보다는 2상 임상으로서 3상 임상시험자료를 추후 제출을 조건으로 허가하는 것에 대한 타당성에 대한 자문을 구했다.

한 위원은 "현재 소세포폐암에서 사용가능한 약제는 제한적이며 동 의약품은 기존 약제와 다른 기전의 의약품이고 부작용 측면에서도 괜찮은 것으로 보인다"면서 "조건부 허가가 된다면 환자들의 약제선택 범위 확대로 치료기회가 확대되는 효과를 가져올 것으로 기대된다"고 밝혔다.

식약처에 따르면 젭젤카의 ORR(객관적 반응률)은 35.2%, PFS(무진행 생존기간)는 3.9개월로 기존 치료제 대비 ORR은 우월하며, PFS는 유사하다는 평가다.

이에 다른 위원은 "데이터 상 젭젤카가 월등하다고 보기 어렵다"며 "기전은 독특하고 좋은 약으로 인정되나 정확한 평가변수라고 생각하는 PFS가 간접비교 결과에서 차이를 보이지 않는다. 기존 치료제보다 월등히 우월해야 2상만으로 허가가 가능하다고 생각한다"고 말했다.

식약처는 보령이 제시한 3상 임상시험은 다국가 임상이어서 환자 수가 타당하다고 판단했다. 또 젭젤카는 희귀의약품으로 위해성관리계획을 제출했으며, 안전성 항목에서 혈액학적 독성과 간독성 부분에서 중점적으로 계획을 제출했다고 설명했다.

회의에 참석한 위원들은 기대여명이 많이 남지 않고 치료제 선택의 여지가 적은 상황의 환자들에게 조건부 허가가 의약품의 선택폭을 넓힌다는데 대부분 공감했다.

한 위원은 "소세포폐암 분야에서 치료법은 오랜 시간 동안 변화가 없었으며 환자 생존률이 짧은 암이고 폐암 중 차지하는 비율이 15-20%로 많지 않은 상황"이라며 "다른 기전의 의약품이 추가된다면 치료옵션이 추가돼 환자 치료에 도움이 될 것으로 생각되며 부족함이 있지만 허가가 된다면 좋은 기회가 될 것으로 사료된다"고 말했다.

위원장은 "임상데이터의 간접비교는 대상군의 특성 차이 등 비교 제한점이 많고 부정확하다. 그러나 환자수가 많지 않은 항암제 임상연구의 특성상 간접비교를 할 수 밖에 없는 상황임은 공감한다"며 "치료옵션이 더 이상 없는 환자의 생존을 위해서 조건부 허가제도가 운영되고 있는 점을 고려할 필요가 있다"고 강조했다.

이날 보령은 "현재로서는 글로벌 임상으로만 진행될 계획이며 국내 임상이 필요하다고 판단되면 개발사와 논의 후 결정하겠다"며 "미국에서는 임상 2상단계부터 FDA와 여러차례 미팅을 통해 조건부 허가에 필요한 자료 요건에 대한 협의가 진행됐으며 현재 조건부 품목 허가돼 시판 중"이라고 밝혔다.

이어 "현재 3상 임상시험은 진행 중이며 향후 임상시험이 완료되는대로 자료를 제출할 예정"이라고 덧붙였다.

이날 회의결과 젭젤카의 조건부 허가는 8대 1로 타당한 것으로 의결됐다.