주 1회 투여하는 A형 혈우병 치료제 '알투비오(성분명 에파네스옥토코그알파)는 기존 대체의약품보다 현저히 유효성이 확보됐다는 점에서 국내 희귀의약품 지정이 타당하다는 결론이 나왔다.

다만 일부에서는 가교시험 자료 제출 면제에 대해 우려를 표했다.

식품의약품안전처는 중앙약사심의위원회(이하 중앙약심)가 지난달 희귀의약품 지정 타당성에 대한 자문을 안건으로 상정해 심의한 결과를 9일 공개했다.

중앙약심 회의록에 따르면 이번 심의에는 알투비오의 환자수 산정과 안전성·유효성 및 희귀의약품 지정 타당성에 대한 종합 견해가 안건으로 상정됐다.

사노피의 알투비오는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하며 정상에 가까운 삶을 누릴 수 있도록 하는 최초의 A형 혈우병 장기 지속형 치료제(HSF, High Sustained Factor)다.

식약처는 최근 알투비오를 희귀의약품으로 지정했다. 현재 사노피는 알투비오의 국내 시판승인 신청을 준비 중이다. 또한 국내에서 가교시험을 진행 중인데, 희귀의약품 지정 시 가교시험 자료 제출이 면제된다.

중앙약심에서는 환자수 산정 타당성에 대한 부분과 관련해 혈우병 A형 환자 수는 1700명 정도로 국내 환자수 2만명 이하에 해당한다고 위원 전체가 동의했다.

중앙약심 위원장은 "신청품목은 표준 반감기가 다른 의약품 대비 3~4배 정도 길어 투약주기를 더 연장할 수 있으며, 7일간 FⅧ 활성이 10% 이상 높게 유지됐다. 또한 출혈의 예방 및 치료에서도 유효성이 입증됐다"면서 기존 여러 제품에 비해 효과성이 있다고 회사의 제출자료에 대한 타당성에 대해 의견을 구했다.

A 위원은 "환자수 산정 근거가 명확하고, 안전성·유효성에 대한 자료 검토 시 희귀의약품 지정에 타당하다고 생각된다"고 밝혔다.

B 위원도 "현저히 개선 여부를 살펴보니 투약횟수도 감소됐다. 환자의 입장에서는 투약횟수 감소가 굉장히 중요할 것 같다"며 "부작용도 저감됐고, 비용도 경감됐으며, 특별한 이상사례 보고도 없다. 종합검토 결과 희귀의약품 지정이 타당하다고 판단된다"고 말했다.

다른 위원들도 제출 자료 종합 검토시 희귀의약품 지정이 타당하다는데 의견을 모았다.

다만 일부 위원은 "가교시험을 통해 우리나라 사람들의 민족적 특성이 반영되어 검토돼야 하지 않냐"며 가교시험 자료 제출의 면제를 우려했다.

한편 사노피-아벤티스코리아는 지난 2022년 11월 'SAR439774(Fitusiran)'의 임상 3상을 승인받아 가교시험을 진행하고 있다. 가교시험은 한국인이 75명이 포함돼 국내 6개 의료기관에서 진행된다.
 

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