AI 신약개발 각광 속 한계점···‘임상’ 성공률은 기대 못미쳐

AI 기술의 빠른 발전과 함께 신약개발의 패러다임이 실험에서 빅데이터 기반으로 변화를 맞은 가운데 AI 신약개발의 한계에 대해 우려하는 목소리가 나와 주목된다. 

생명공학정책연구센터는 최근 'AI 신약개발' 연구 보고서를 통해 AI가 개발한 약물이 과연 효과적인가라는 의문을 제기했다. 

빅테크기업이 AI 신약개발에 투자를 확대하고 있으며 글로벌 제약사도 AI 신약 및 IT 기업과 협력하며 AI를 본격적으로 도입하기 시작했다. 

보고서는 먼저 "AI는 생물학적 데이터를 기반으로 타겟 물질 발굴, 약물 탐색.설계에 적합한 알고리즘을 개발해 기존의 신약개발 프로세스를 획기적으로 단축해 비용을 크게 절감했다"고 평가했다. 

전통적 신약개발 프로세스는 타겟 발굴에 1~2년, 후보물질 발굴.최적화에 3~4년, 전임상 1~2년, 임상 6~7년을 거처 평균 10~15년의 긴 시간이 들었다. 

투입된 비용은 평균 1~2조원 이상의 비용이 소요되며, 약 1만 개의 후보물질 중 0.01%만이 신약으로 출시됐다. 

따라서 글로벌 제약사는 신약개발의 시간과 비용을 줄이기 위해 AI기술을 활용한 디지털 혁신 협력을 확대하고 있으며, 미국 FDA에서도 AI 신약 승인 요청이 증가한 것이다. 

다만 AI는 타겟물질 발굴, 구조 예측 및 설계에서 높은 정확도로 신약 개발의 효율성을 획기적으로 높였지만, 현재 임상을 모두 통과해 승인된 약물이 없다는 점에서 AI 발굴 약물의 효능에 큰 의문점이 제기됐다. 

연구진들은 공개된 DB를 활용해 116개 AI 신약개발 기업의 파이프 라인에 대한 데이터를 수집해 분석했고, 그 결과 2015년 이후 임상에 진입한 AI 발굴 약물의 수는 연간 60%로 가파르게 성장했으며 대부분은 임상 1상을 진행 중인 것으로 나타났다. 

전체 임상 단계 약물에서 15%로 신약개발에서 AI 활용의 급증을 시사했다. 유형별로는 타겟물질〉저분자 화합물〉리포지셔닝〉백신〉항체 순으로 나타났고, 다양한 모달리티에서 AI가 활용되고 있는 것으로 확인됐다. 

또한 임상 1상이 완료된 24개 약물 중 21개가 임상 1상에 성공(87.5%)하며 기존 약물 성공률인 55~65% 대비 훨씬 우수했고, 임상 2상은 10개 약물 중 4개 약물이 임상에 성공(40%)하며 기존 약물(30~40%)과 유사한 수준이다. 

보고서는 "전체 임상 단계에서 AI 발굴 약물의 성공 확률은 9~18%로 기존 약물(5~10%) 대비 약 2배 향상된 것으로 추측된다"며 "이는 신약개발 R&D 생산성을 약 2배로 끌어올려 더 적은 자원과 비용으로 동일한 생산량을 달성하거나 동일한 자원 내에서 출시되는 신약의 총 개수를 늘릴 수 있을 것으로 예상된다"고 결론을 도출했다. 

이어 보고서 "AI가 타겟물질 발굴, 화합물 구조 예측, 화합물 설계 영역에서 높은 정확도를 보이며 신약개발 생산성 향상에 크게 기여함은 분명한 사실이지만 독성, 부작용, 면역원성 등 물성에 대한 예측 성능은 아직 미흡해 임상 성공률을 획기적으로 높이지 못한 점에서는 한계가 존재한다"고 강조했다. 

또한 "임상연구와 시판 후 사후 추적 단계까지 데이터를 AI 기술로 효과적으로 활용할 수 있는 방안 수립이 필수적"이라며 "타겟물질, 저분자 화합물, 백신, 항체 외 mRNA, 세포·유전자치료제 등 첨단 모달리티 분야로 AI 기술의 적용을 확대하기 위한 전략도 필요하다"고 덧붙였다.