심평원, 고가약 사후평가 모니터링 2단계 착수

심사평가원이 고가 의약품의 비용 적절성에 대한 사후평가 필요성이 대두됨에 따라 실제임상자료를 바탕으로 등재 의약품의 성과를 분석하기 위한 모니터링 체계 구축에 나선다. 

이는 최근 신약의 고가화 추세, 희귀질환 치료제와 항암제 등에 대한 보장성 강화 정책으로 임상적 유용성과 비용 측면에서 불확실성이 있는 의약품이 등재되고 있는 현실을 개선하기 위한 방안으로 마련됐다. 

심사평가원은 최근 ‘의약품 성과 모니터링을 위한 질환 단위 전향적 실제임상자료(RWD) 수집 조사-2단계’ 연구 용역을 발주했다. 

심평원은 “의약품은 제한된 환자들 대상으로 통제된 환경에서 진행한 무작위대조연구를 근거로 등재되기 때문에 실제 임상환경에서는 효과에 차이가 발생한다”면서 “최근 고가 의약품이 가지는 가치 대비 건강보험 및 환자가 지불하는 비용의 적절성에 대한 사후평가 필요성이 대두되고 있다”고 배경을 설명했다. 

2019년 정부는 국민건강보험종합계획의 일환으로 임상효과, 재정영향, 계약 이행사항 등을 포함하는 종합적인 의약품 사후관리 제도 도입 계획을 발표했다.

이후 실제임상근거(Real World Evidence, 이하 RWE)를 활용한 의약품 등재 후 관리 필요성이 대두됨에 따라 심사평가원에서는 RWE 기반 구축 연구를 착수했다. 

심평원은 완결성 있는 RWE로서 가치 창출을 위한 전향적 방법으로 실제임상자료(Real-World Data, 이하 RWD)수집의 필요성을 제기하며, 의약품 급여관리를 위한 RWE 플랫폼 마련을 위한 1단계 사업을 추진했다.

오는 10월부터 RWD 조사 지속을 위한 2단계 사업을 추진키로 한 것이다.

자료 수집은 3개월에 걸쳐 진행될 예정이다. 먼저 10월에는 추진계획, 조사 설계를 완료하고, 11월 환자 등록 및 실제임상자료(RWD) 수집에 들어간다. 이후 12월 조사결과 분석 및 검증, 결과보고서 및 보고서 제출을 완료할 계획이다. 

심평원은 2단계 사업을 통해 국내 RWD 수집‧분석을 통해 의약품 급여관리의 불확실성 해소하고, RWE를 활용한 의약품 안전사용 모니터링 및 비용-효용성이 높은 국내 진료지침 개발 자료로 활용할 계획이다. 

세부내용을 살펴보면 1단계 사업에서 수행한 시범분석 결과를 반영해 효과, 비용효과성, 부작용 등 의약품 성과 평가를 위한 조사계획을 보완한다.

이를 위해 의약품 성과에 영향을 줄 수 있거나 의약품 급여관리에 필요한 불확실성 해소에 필요한 변수를 충분히 고려해 보완할 방침이다. 

또한 경제성 평가를 위해 비급여 비용 등 환자에게 직접 조사가 필요한 항목을 개발하고, 암환자 재정영향 설문도구인 FACIT-COST 등을 활용한 재정영향 조사서도 개발할 예정이다. 

그 외 대조군의 임상정보 및 질병악화일, 사망일 등 경제성평가를 위한 수집항목 조사계획도 보완한다.