심평원, 성과 모니터링 RWD 3단계 조사 착수

심사평가원이 실제임상자료(Real-World Data, 이하 RWD)인 청구자료, 임상정보, 환자 보고 성과 등 자료 연계를 통해 등재 의약품의 성과 모니터링 체계 구축을 시도한다. 

최근 신약의 고가화 추세와 희귀질환 치료제, 항암제 등에 대한 보장성 강화 정책으로 임상적 유용성 및 비용 측면에서 불확실성이 있는 의약품이 등재되고 있다는 지적이 제기됐다.

또한 의약품은 제한된 환자를 대상으로 통제된 환경에서 진행한 무작위대조연구(Randomized Controlled Trial, 이하 RCT)를 근거로 등재되어, 실제 임상환경에서 효과에 차이가 발생한다는 지적도 나왔다. 

이에 따라 최근 고가 의약품이 가지는 가치 대비 건강보험 및 환자가 지불하는 비용의 적절성에 대한 사후평가의 필요성이 대두됐다. 

보건복지부는 지난 2019년 1차 국민건강보험종합계획을 발표하고 임상효과, 재정영향, 계약 이행사항 등을 포함하는 종합적인 의약품 사후관리 제도 도입 계획을 발표했다. 

그 일환으로 심평원에서는 2023년 완료를 목표로 RWE 활용 기반 구축 연구가 진행 중이며, 지난해에는 ‘의약품 급여관리를 위한 RWE 플랫폼 마련을 위한 후향적 연구’를 통해 국내 위암 및 유방암 환자 전수에 대한 청구 자료와 진료기록을 분석한 모범사례를 제시하기도 했다. 

심평원은 “완결성 있는 RWE로서 가치 창출을 위한 전향적 방법으로 RWD 수집필요성이 제기되었고, RWD 조사 지속을 위한 3단계 사업을 추진하려고 한다”고 추진 배경을 설명했다. 

이어 심평원은 “의약품 등재 후 급여관리 체계 구축을 위해 건강보험 청구 자료에서 확인되지 않은 국내 말기위암 환자의 임상정보, 환자 보고성과 등 RWD를 전향적으로 수집 및 분석해, 의약품 사후관리 기반 마련을 위한 기초 자료로 활용할 것”이라고 말했다. 

심평원은 이번 3단계 조사를 통해 국내 RWD 수집‧분석을 통해 ▲의약품 급여관리의 불확실성 해소, ▲RWE를 활용한 의약품 안전사용 모니터링, ▲비용-효용성이 높은 국내 진료지침 개발 자료로 활용 등의 효과를 기대한다. 

3단계의 대상 질환 및 약제는 절제가 불가능한 국소진행성 또는 전이성 위 및 위식도 접합부 선암 환자에 대한 라무시루맙(ramucirumab)과 파클리탁셀(paclitaxel) 병용요법이 해당한다. 

구체적인 방법은 환자를 모집하고, 의약품 성과평가 항목을 조사환자 추적기간을 고려해 다년간 조사용역으로 추진하고, 최종분석 및 의약품 급여 관리 방안 제시를 위해 수행체계를 위탁연구로 전환할 계획이다. 

자료 수집은 내년 1월부터 12월까지 1년 동안 지속하며, 이후 2023년 1월부터 10개월간 최종분석 및 의약품 급여관리 방안을 제시한다는 방침이다.