PFIC 치료제 '빌베이' 제도권 진입, 희귀질환 급여 확산 시험대

입센코리아의 PFIC(진행성 가족성 간내 담즙정체증) 치료제 빌베이캡슐(성분명 오데빅시바트)이 10월 1일로 급여 등재됨과 동시에 환자단위 성과평가에 들어간다. 졸겐스마, 콰지바주 등 초고가 신약에 이어 성과기반 관리가 희귀질환 치료제 전반으로 확산되는 가운데 빌베이가 확산 시험대에 올랐다.

건강보험심사평가원 약제성과평가운영부는 최근 '빌베이캡슐' 성과평가 운영계획을 공지했으며 요양기간은 환자 투여시 장기 추적조사 동의서와 환자 정보, 모니터링 보고서를 제출해야 한다. 치료 효과는 6개월, 12개월 시점에서 혈청 담즙산(sBA) 수치와 소양증 개선(CGIS 점수)로 평가된다.

이는 혈청 담즙산 수치와 소양증 개선 정도를 지표로 급여 유지 여부를 평가하는 방식으로 단순한 약가 협상에서 벗어나 성과 기반으로 급여를 설계했다는 점에서 제도적 의의가 크다. 

빌베이캡슐은 기존의 위험분담제를 넘어 개별 환자의 성과에 따라 제약사의 환급률이 달라지는 환자단위 성과기반 관리를 적용받는다. 이는 이미 졸겐스마, 콰지바주 등 초고가 치료제에서 도입된 바 있으며 빌베이는 이러한 모델을 희귀질환 경구제까지 확대한 사례다.

요양기관은 장기 추적조사 동의서(첫 투여시 제출), 환자 정보(첫 붙여 및 이후 매 투여마다 제출), 모니터링 보고서(첫 투여 후 6개월, 12개월 시점에 제출) 등 세 가지 서식을 반드시 제출해야 한다. 

평가기한은 시점 ±1개월로 설정됐으며, 환자가 사망할 경우 즉시 보고해야 하고 추후 보고는 면제된다. 그러나 내원하지 않는 경우에는 '추적손실'로 기재해야 하며 보고 의무는 여전히 남는다.

치료 반응 평가는 혈청 담즙산 농도(sBA) 30% 이상 감소, 평균 CGIS 점수가 1점 이하이거나 기저치 대비 1점 이상 감소 두 가지 지표기준을 충족하지 못할 경우 성과평가 '비응답'으로 처리되며, 제약사는 환급 의무를 지게 된다. 이는 성과 없는 재정 낭비를 차단하겠다는 취지로 풀이된다. 

국내에서는 이미 졸겐스마(척수성 근위축증 치료제), 킴리아(CAR-T 혈액암 치료제), 콰지바(신경모세포종 치료제) 등 고가·초고위험 신약들이 환자단위 성과기반 위험분담제를 적용받고 있다.

졸겐스마와 킴리아는 치료 특성상 투여 후 장기간 추적이 필요하기 때문에 심평원은 6개월부터 최대 5년까지 환자의 임상성과를 평가해 제약사 환급 여부를 결정하는 구조를 마련했다. 실제로 치료 반응이 불충분하거나 부작용으로 중단된 사례에 대해 제약사 환급이 이루어진 것이 보도된 바 있다.

콰지바는 지난해 '허가-평가-협상 병행 시범사업'의 대표 사례로 선정돼 신경모세포종 환자를 대상으로 개별 성과평가를 실시하고 있다. 치료 반응에 따라 환급률을 차등 적용하는 방식으로 성과기반 급여 제도의 범위를 희귀 소아암 치료제까지 넓힌 사례로 평가된다.

환자단위 성과기반 급여는 이미 주사제 중심의 초고가 치료제에서 제도화되고 있으며 빌베이는 이를 경구 희귀질환 치료제 영역으로 확장한 첫 사례라는 점에서 의미를 지닌다. 제도 정착에 따라 향후 도입될 초고가 신약의 급여 협상구조와 환자 접근성이 달라질 것으로 전망된다. 

한편 보건당국은 오는 11월부터 '고가약 관리 시스템'을 가동해 온라인 제출을 지원할 계획이다.