신속등재 1호 PFIC 치료제 '빌베이'…11월 급여 진입 유력

한때 최대 7년 가까이 걸리던 희귀질환 치료제의 보험 등재 기간이 최근 1년 안팎으로 단축되고 있다.

대표적으로 PFIC 치료제 '빌베이(성분명 오데빅시바트)'가 현재 건보공단과 약가협상을 진행중인 것으로 확인되며, 협상이 마무리되면 오는 11월 급여 등재가 유력하다. 

특히 빌베이는 희귀 소아질환 치료제 중 최초로 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 1호 품목으로 지정됐으며, 기존 평균 20~26개월에 비해 약 6개월 이상 단축된 14개월 만의 등재이다.  이는 시범사업 제도의 실질적 성과를 보여주는 사례로, 향후 다른 희귀질환 치료제에도 적용될 수 있을지 주목된다.

평균 26개월 → 최근 10.5개월

심평원과 건보공단의 자료에 따르면 2013년부터 2022년까지 희귀질환 치료제 허가보험등재까지의 평균 기간은 26개월, 최장 87개월이 걸린 사례도 있었다.

그러나 최근에는 희귀질환 치료제와 고가 항암제의 등재까지 평균 317일(약 10.5개월)로 크게 줄었다. 절반 이상이 12개월 내에 등재됐으며 지난해와 올해 상반기 기준으로는 신약 전체 평균 218일, 희귀질환 치료제 238일(약 8개월)로 조사돼 법정 처리기간(210일)과의 격차도 빠르게 좁혀지고 있다.

희귀질환 치료제의 등재 속도는 품목에 따라 큰 차이를 보여왔다.

레코르다티코리아의 콰지바(성분명 디누툭시맙베타)는 2024년 6월 허가를 받은 뒤 같은 해 12월 보험등재까지 약 5.5개월밖에 걸리지 않아, 국내 희귀질환 치료제 역사상 가장 빠른 신속등재 사례 중 하나로 꼽힌다.

입센의 빌베이(성분명 오데빅시바트)는 2024년 8월 23일 허가 이후 현재 약가협상 막바지 단계에 있으며, 2025년 11월 등재가 예상된다. 허가에서 등재까지 총 14개월이 소요되는 것으로, 기존 평균(20개월 이상)에 비하면 6개월 이상 단축된 성과다.

BMS의 포말리스트캡슐(성분명 포말리도마이드)은 허가 후 보험등재까지 무려 27개월(824일)이 걸려, 장기 지연 사례로 기록됐다.

로슈와 제넨텍의 에브리스디건조시럽(성분명 리스디플람) 역시 허가 후 보험등재까지 26개월(792일)이 소요돼, 과거 희귀치료제의 등재 지연 현실을 단적으로 보여준다.

글로벌 PFIC 시장, 연평균 4.65% 성장 중

빌베이는 세계 최초 FDA 및 EMA 승인을 획득한 경구용 IBAT(ileal bile acid transporter) 억제제로, PFIC 환자의 담즙산 저하·소양증 완화에 효과가 입증됐다. 

기존 UDCA, Rifampicin 등 보조약 대비 치료 효과가 뚜렷하며 소아 환자의 삶의 질 개선과 간이식 시점 지연에 기여할 수 있다는 점에서 임상적 유용성이 높게 평가된다.

특히 국내에서는 다양한 연령과 체중을 고려해 200, 400, 600, 1200mcg 등 4개 제형으로 동시 등재가 추진돼 맞춤형 치료 환경이 마련될 전망이다.

PFIC 치료제의 시장 규모는 2023년 1억 1352만 달러에서 2024년 1억 1862만 달러, 2030년 1억 5,614만 달러로 연평균 4.65% 성장이 예상된다.

치료제는 현재 빌베이(성분명 오데빅시바트)와 리브말리(성분명 마랄릭시바트)가 대표적인 양강 체제를 구축하고 있다. 

국내 PFIC 환자는 약 50명 내외로 추산된다. 

환자 수는 적지만, 환자당 연간 약가가 수억 원대에 달할 수 있어 그동안 건강보험 재정 부담과 환자 접근성 사이의 균형이 핵심 과제가 꼽혀왔다. 이에 따라 빌베이도 위험분담제(RSA)·조건부 급여 등 관리 장치가 적용될 가능성이 높다는 전망도 나온다. 

한편 빌베이는 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’의 첫 성과라는 점에서 의미가 큰 만큼, 신약의 신속 접근성을 강화하면서도 건강보험 재정 건전성을 유지하기 위한 제도적 균형의 시험대 역할을 하고 있다.