최근 RNA 치료제 개발이 희귀질환에서 만성질환으로 확장되고 있는 가운데, 이에 따라 관련산업 상업화도 더욱 가속화되고 있는 것으로 나타났다.

향후 맞춤형 의료, 유전자 교정 등에서 중요한 역할을 할 것으로 기대되며, 새로운 질병 치료의 가능성을 열어줄 것으로 보인다. 

국가신약개발재단이 발간한 개발동향 보고서에 따르면 "미충족 의료 수요을 해결할 수 있는 막대한 잠재력을 갖고 있는 RNA 치료제는 지속적인 연구와 기술 발전을 통해 새로운 가능성을 열어갈 것"이라고 평가했다. 

보고서는 "RNA 치료제는 일부 유전질환, 감염병, 암 등 다양한 질병을 치료하는 방법으로 자리잡고 있다"며 "앞으로 더 많은 분야로 확대될 것"으로 전망했다. 

다양한 질병을 예방 및 치료할 수 있는 특정 단백질을 생산하도록 세포를 지시함으로써 작동하는, mRNA 기반 백신은 감염병, 유전 질환, 암을 치료하는 정밀 의학 분야에서 큰 가능성을 보여주고 있다.

업계에 따르면, mRNA 기술의 잠재적 글로벌 시장은 2030년까지 680억 달러 규모로 성장할 것으로 예상된다.

특히 상용화를 위해서는 RNA분자를 안정화하고 세포 내 전달을 해결하는 것이 주요 과제이다. 

일례로 노보노디스크를 살펴보면 최근 약 2.3조 규모의  RNA technology 관련 거래를 잇달아 체결하며 연구 개발의 영역을 확장하고 있다. 

노보노디스크는 지난 2019년부터 미국 바이오기업인 2seventy bio와 A형 혈우병 등을 적응증으로 유전자치료제 개발을 위한 협력을 시작했다. 

이어 2021년 33억달러(약 4조 3930억원)를 투자해 RNAi 치료제를 개발하는 미국  Dicerna Pharmaceuticals를 인수하며 본격적인 투자를 시작한 것.

보고서는 "Dicerna는 Alnylam과는 다른 GalNAc기술을 보유하고 있는 회사로, Dicerna의 GalXC 플랫폼 기술은 DsiRNA (Dicer substrate short-interfering RNA)에 GalNAc을 붙여줌으로써 간세포의 타겟 수용체에 특이적으로 결합 할 수 있다"면서  "Alnylam 이외 GalNAc 기술을 보유한 타 바이오 기업에 대한 관심이 Deal로 체결된 사례라고 할 수 있다"고 설명했다. 

이어 "이를 통해 간 이외 조직으로  RNA약물을 전달 할 수 있는 기술, non-coding RNA와 같은 undruggable target 도출, RNA염기 편집을 통한 근원적인 질병조절 등을 이용한 RNA치료제 활용가능성을 예측 해 볼 수 있다"며 "잠재력을 가진 RNA를 활용해 심장질환 분야 및 만성질환에서 어떻게 치료제를 개발해 나갈지 그 귀추가 주목된다"고 강조했다. 

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