이전 비알코올성 지방간염(NASH)로 알려졌던, MASH(Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis)가 올해 1분기에만 혁신 약물에 대한 20억 달러 이상의 퍼트너십 딜로 부활하고 있다.

MASH는 지방 축적으로 간에 염증과 손상을 유발하는 질환이다.

지난 3월, 마드리갈 파마슈티컬스의 소분자 THRB 작용제인 레즈디프라(Rezdiffra, resmetirom)가 FDA에서 승인된 첫 MASH 약물이 됐다.

바이오파마 회사의 이전 MASH에 대한 관심은 경쟁 압력과 임상시험에서 유효성 입증 실패로 인해 시들해졌다.

이는 기업들이 MASH 내에서 개발 중단의 원인이 됐다.

2023년 6월, 인터셉트 파마슈티컬스는 오칼리바(Ocaliva, obeticholic acid)의 승인 신청에 대한 FDA 거부에 따라 MASH에 대한 오칼리바 개발과 MASH 관련 모든 투자를 중단했다.

또한, 2020년 7월, 젠핏의 경구용 NR1C1/NR1C2 이중 작용제 엘라피브라노르(elafibranor)와 2021년 11월, BMS의 페그벨페르민(pegbelfermin) 등도 모두 3상 임상시험 데이터에서 임상적 효능을 입증하지 못해, 개발이 중단됐다.

반면, 2상 SYNERGY-NASH 임상에서 긍정적 결과를 보인 릴리의 젭바운드(Zepbound, tirzepatide) 등, GLP-1 비만 치료제의 성공과 MASH에서 잠재적 효능을 고려해 MASH 의약품 개발에 대한 관심이 다시 돌아왔다.

데이터 및 분석 업체인 글로벌데이터의 최신 보고서를 보면, 대사 기능 장애 관련 지방간염(MASH) 혁신 약품에 대한 제휴의 총 가치는 2020년부터 2024년까지 25억 달러 이상으로 증가했다.

2018년~2024년까지 전체 딜 가치는 57억 달러 이상으로, 2024년 1분기는 이미 2018년에 전체 거래 가치를 초과해, 1년에서 가장 높은 총 거래 가치를 기록했다.

지난 1월, 베링거인겔하임은 리보큐어의 RIBO-GalSTAR 플랫폼을 활용한 MASH에 대한 siRNA 치료제 발견과 개발을 위해 중국 바이오텍인 쑤저우루이보 바이오테크놀로지(Suzhou Ruibo Biotechnology)과 스웨덴 자회사 리보큐어 파마슈티컬스(Ribocure Pharmaceuticals)와 파트너십 계약을 체결했다.

다중 표적 제휴는 역대 MASH 약품에 대한 가장 큰 규모의 파트너십 계약으로, 20억 달러 이상의 가치가 있다.

현재 MASH에 대해 2상 임상 중인, 지아랜드 파마(Zealand Pharma)와 공동 개발한 베링거의 GLP-1/GLU 이중 작용제 수보두타이드(Survodutide)가 있는, 베링거는 이번 제휴로 MASH에 대한 입지를 강화하게 된다.

노보 노디스크는 MASH에 대한 소분자 약물의 발견과 개발을 위해 셀라리티(Cellarity)의 인공지능(AI) 플랫폼을 활용하기 위해, 미국 셀라리티와 5억 달러 이상 규모의 공동개발 파트너십 계약을 맺었다.

2021년 3월, 노보는 MASH로 인한 대상성 간경변 환자의 치료에 길리어드 사이언스의 FXR 작용제 실로펙소(cilofexor)와 ACC 억제제 피르소코스타트(firsocostat)의 복합제와 노보의 GLP-1 작용제 오젬픽(Ozempic, semaglutide)의 병용에 대한 2상 시험을 진행하기 위해 공동 개발 제휴를 맺었다.

올해 혁신적인 MASH 약물과 관련된 파트너십 증가는 베링거, 노보 등, 과거 MASH 약물 개발에 참여한 이력이 있는 대형 바이오 제약사들이 주도하고 있다.

GLP-1 작용제 등, 임상 개발 중인 많은 MASH 약물 파이프라인을 감안하면, 올해 후기 단계 임상 MASH 약물과 관련된 파트너십과 M&A가 증가할 것으로 예상된다.

혁신적인 MASH 약물을 개발하는 바이오파마는 마드리갈의 시장 점유율을 잠식하기 위해서, 레즈디프라가 확립한 안전성 및 효능 기준과 일치하거나 차별화된 가치를 보여야 성공할 수 있다.

 

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