젬백스, 전립선비대증 다음 타겟은 'PSP'

젬백스가 전립선비대증 치료제 개발에서 대조약물 대비 통계적 우월성을 입증하지 못한 'GV1001'을 두고, 다음 타겟을 '진행성 핵상마비(PSP)'로 삼았다.

젬백스앤카엘(젬백스)은 11일 식품의약품안전처에 진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 연장임상시험 계획을 승인신청했다고 공시했다.

젬백스는 지난해 12월 식약처에 PSP로서 GV1001의 국내 2a상을 신청, 올해 3월 승인 받은 바 있다.

당초 2a상은 PSP 환자를 대상으로 GV1001 0.56 또는 1.12㎎/day 피하 투여 시 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 탐색하기 위한 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적 임상시험으로 설계됐다.

서울대병원, 분당서울대병원, 경희대병원, 삼성서울병원, 서울시보라매병원 등 국내 5개 병원에서 75명의 환자를 대상으로 6개월간 진행될 예정이었다.

이번 연장시험에서는 임상시험용 의약품을 24주(6개월) 간 투여 완료한 PSP 환자를 대상으로 GV1001 1.12mg/day를 12개월간 피하 투여해 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가한다. 임상시험 기간이 6개월에서 18개월로 연장된 것이다.

이에 따라 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 72주(18개월) 투여 후 PSP 등급 척도의 총점 변화량이다.

PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 악성으로 알려진 신경퇴행성 질환이다. 원인은 분명히 밝혀져 있지 않으며, 치료제도 아직 없다. 

세계적으로 약 26만명의 환자가 있으며, 미국에만 2만명 가량이 있는 것으로 추산된다. 현재까지 승인된 치료제가 없어 치료 효과를 입증한다면 혁신신약(first-in-class)이 될 수 있을 것이란 전망이다.

특히 젬백스는 앞서 전립선비대증 치료제로서 개발 중인 'GV1001'의 임상 3상에서 만족스럽지 못한 결과를 얻은 상황이어서, 더욱 PSP에 대한 기대감이 높아지고 있다.

지난 7일 수령한 임상시험 결과보고서에 따르면 GV1001은 1차 유효성 평가지표인 국제전립선증상점수(IPSS)의 변화량에 대해 대조군 대비 우월성을 입증하지 못했다. 다만 기존 전립선비대증 치료제의 단점으로 지적되고 있는 성 기능 저하 등의 부작용은 나타나지 않았다.

젬백스 공경선 부사장은 "충분히 상업화가 가능하다고 보고 추가 분석과 연구를 통해 글로벌 3상 임상시험을 고민할 것"이라면서 "현재 진행 중인 알츠하이머병 글로벌 2상 임상시험과 PSP 국내 2상 임상시험과의 우선순위를 고려해 최선의 결정을 내리겠다"고 말했다.

이토록 빨리 연장시험 신청이 이루어진 것을 보면 PSP의 국내 임상이 우선순위에서 앞선 셈이다.