초고가 신약 ‘졸겐스마’ 교체 투여 급여기준은?

초고가 신약 SAM 치료제 '졸겐스마'가 이달부터 급여 적용이 시작된 가운데 교체 투여에 관한 급여 적용 기준이 나왔다. 

스핀라자에서 졸겐스마로 교체투여의 경우는 적어도 4주 투여 간격을 권장했으며, 다른 척수성 근위축증 치료제로의 교체투여는 급여가 인정되지 않는다. 

심사평가원은 최근 졸겐스마 급여기준 관련 질의응답을 공개했다. 

한국노바티스의 국내 최초 척수성 근위축증(이하 SMA, Spinal Muscular Atrophy) 유전자 대체 치료제 ‘졸겐스마(성분명 오나셈노진아베파르보벡)’가 8월 1일부터 급여 등재됐다. 

1회 투약 비용이 20억 원에 달하던 졸겐스마는 보험 급여를 적용받게 되면 환자의 부담은 최대 598만원으로 줄어든다. 

이에 졸겐스마의 급여 상한금액은 무려 19억 8172억에 달하는 만큼 급여기준과 관련된 구체적인 기준을 제시한 것이다. 

특히 심평원은 스핀라자에서 졸겐스마로 교체투여 시 간 수치 상승 등 추가적인 위험이 있을 수 있으므로, 적어도 4주의 투여 간격을 가지는 것을 권장했다. 이상적인 투여간격은 4개월이라는 주문을 달았다. 

또한 졸겐스마 투여 후 다른 척수성 근위축증 치료제로의 교체투여 인정 여부에 관해서는 급여 적용을 인정하기 않는다는 입장을 밝혔다. 

심평원은 "졸겐스마 투여 후 타 치료제 투여의 안전성 및 유효성이 입증되지 않았다"면서 "졸겐스마 요양급여 적용 여부와 상관없이 졸겐스마 투여(무상공급 포함) 후 타 치료제로의 교체 투여는 급여 적용을 인정할 수 없다"고 설명했다. 

급여기준, 경과규정의 연령 판단에서 생후 나이(월령) 조건은 달력을 기준으로 판단한다.

급여기준 대상 연령인 생후 12개월까지의 경우 출산일 +13개월 되는 날의 전날까지가 대상에 해당한다. 

한시적 교체투여 대상인 생후 24개월 이하인 경우는 출산일 +25개월 되는 날의 전날까지 대상에 속한다. 

더불어 '영구적 호흡기 사용'의 판단 방법은 비침습적 인공호흡기를 포함해 하루 16시간 이상, 연속 14일 이상 인공호흡기를 사용한 경우를 '영구적 호흡기 사용' 상태로 판단하게 된다. 

항-AAV9 항체 역가 1:50 초과의 해석 방법은 검사 결과가 1:100으로의 방향(1:100, 1:200, 1:400인 경우)을 의미한다.

한편 졸겐스마 투여를 위한 동의서 관련 사항의 질의에 대해서는 '장기 추적조사 이행 동의서' 제출은 졸겐스마 보험 적용을 위한 의무사항으로 사전승인 신청 시 의무적으로 제출해야 한다는 입장을 전했다. 

그 외 심평원은 요양기관에서 졸겐스마 약제 효과 및 부작용에 대해 환자(보호자)에게 충분히 설명하고, 해당 약제 투여 전 환자 및 보호자의 동의서를 받을 것을 권장했다.