세포‧유전자 치료제 연구 붐

오랫동안 유전자와 세포 치료제는 미래를 위한 치료 옵션으로 간주됐고, 현재 개발 속도는 올해 상반기에 141억 달러의 자금 조달 등 무서운 속도로 진행되고 있다.

ARM(Alliance for Regenerative Medicine)의 보고서에 따르면 재생의학 및 첨단치료 분야는 지난 1월부터 6월까지 141억 달러로 사상 최고의 자금조달을 했다.

이는 2020년 전체의 71%에 이르는 금액이며, 2021년은 작년 전체 기록을 초과할 것으로 예상된다.

자금조달 측면에서 세포 기반 면역항암제가 66억 달러로, 64억 달러인 유전자 치료제를 처음으로 앞섰다.

파킨슨병에 대한 줄기세포 치료 등 광범위한 세포 치료는 11억 달러를 조달했다.

유전자 치료제와 유전자 수정 세포 치료제들이 연간 가장 많은 수의 규제 승인을 받기 위해 순조롭게 진행되고 있다.

세포, 유전자, 조직 기반 치료제 등 4개 새로운 재생의학 제품이 이미 2021년에 당국 승인을 받았다.

블루버드 바이오의 스카이소나(Skysona)는 가 희귀 신경근육 질환 뇌부신백질이영양증(neuromuscular disease cerebral adrenoleukodystrophy)의 치료에 EU 승인을 받았다.

BMS와 블루버드의 다발성 골수종 CAR-T 약품 아벡마(Abecma)는 지난 3월 말 FDA에서 청신호를 받았다.

또한 BMS가 오랫동안 기다려온 CAR-T 약품 브레얀지(Breyanzi, Liso-cel)는 2월에 허가됐다.

중국은 첫 CAR-T 치료제인 카이트의 예스카타(Yescarta)를 승인했다.

나머지 6건에 대한 결정이 아직 남아 있어, 총 승인 수는 2016년 세운 9건을 넘어설 수 있다.

아벡마와 경쟁할, 다발성 골수종에 J&J와 레전드 바이오의 cilta-cel이 미국과 유럽에서 승인을 기다리고 있다.

다른 회사들도 전 세계에서 승인 기회를 찾고 있다.

하지만 이러한 승인에도 불구하고, 세포와 유전자 치료제가 시장 나왔을 때 장애물에 직면할 수 있다.

최근 블루버드 바이오는 일회성 치료제인 진테글로(Zynteglo)에 대한 가격 합의를 이루지 못하자 유럽 시장에서 철수했다.

파이프라인

파이프라인은 새로운 치료제들로 가득 차 있다.

현재 3상에 158개를 포함해 전 세계에서 1320건의 업계 지원 임상시험이 진행 중에 있다.

정부와 학계 등은 85개의 최종단계 연구 등 추가 1328개의 비업계 시험을 담당하고 있다.

적응증은 질병 전체를 표적으로 하지만, 업체 주도 임상시험은 대부분 종양에 집중됐고, 중추신경계(CNS) 장애와 희귀 유전 질환이 그 뒤를 잇고 있다.

학계 연구도 종양에 초점을 맞추고, 감염성 질병과 CNS가 그 뒤를 이었다.

가장 주목할 연구는 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 환자에 대해 1상 데이터를 통해 인간에게 CRISPR 유전자 편집의 사용을 입증한 인텔리아 테라퓨틱스이다.

R&D에서 특히 환자의 세포를 채취하고 인체에 다시 주입하기 전 암 퇴치를 위해 힘을 공급하는 CAR-T 요법이 지배적이었다.

아벡마가 한 예이지만, J&J와 레전드의 cilta-cel은 지난 6월 다발성 골수종에서 98%의 전체 반응률로 일부 유망한 데이터를 보였다.

이 치료제는 현재 EU와 미국 규제당국이 검토 중이며 올해 말 결정이 있을 것으로 예상된다.

BCMA 표적 CAR-T 치료제 이외에 연구를 수행하고 있는 프레시젼 바이오사이언스(Precision BioSciences)와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)로부터 더 많은 임상 데이터가 예상된다.

보고서에 따르면, 566개 회사가 미국에서 재생의약품과 첨단 치료법을 개발하고 있고 미국 사이트에서 588개 업계가 후원 연구가 임상 중에 있다.

미국 사이트에서 559개 업계 지원 임상시험과 유럽에서 238개가 있다.

2018년 이후 미국과 아시아태평양 지역에서 시작한 임상시험은 유럽보다 2배 이상 많았다.

2018년 이후 유럽에서 개발자의 수는 4% 감소한 반면, 미국과 아시아태평양은 각각 23%, 119% 증가했다.