'킴리아'가 던져준 숙제…약가·연구 등 재편 필요성 제시

세계 최초 CAR-T 치료제 킴리아의 허가 기자간담회에서 국내 항암분야 저명 의료진들이 '혁신적 치료제'의 조속한 도입을 강조하며 "(혁신 항암제 도입과 그에 따른 의료 현장 대응이)10년 정도 늦었다"는 평가를 내렸다.

이와함께 혁신 신약 도입에 따른 약가산정, 신약 개발의 재편 필요성, 정부의 한계적인 정책 지원과 신약 도입에 따른 높은 허들에 대한 아쉬움을 드러냈다.

국내에서는 치료제 적용에 따른 가이드라인 조차 마련되지 않은 CAR-T 치료제 킴리아가 던지는 숙제를 살펴봤다.

23일 오후 2시 온라인과 오프라인 동시 진행으로 마련된 노바티스 킴리아 허가 간담회에서 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "해외와 우리나라의 (CAR-T치료)격차는 10년 정도 차이를 보이는 것 같다"면서 "우리가 10년 후에 따라가는 단계인 것 같다"고 말했다.

김원석 교수는 이날 '재발성 불응성 림프종 현황과 CAR-T'를 주제로 한 발표를 통해 혈액암 치료에서 적용되는 표준요법을 소개하며 CAR-T 세포 요법의 적용이 선진의료 기술에 비해 10년 정도 뒤쳐져 있음을 강조했다.

강형진 서울대병원 소아청소년과 혈액종양분과 교수 역시 '소아청소년 재발성/불응성 급성림프모구백혈병 현황과 CAR-T'를 주제로 한 발표에서 "우리나라에서 킴리아 같은 약제 개발이 활성화 되려면 지금과 같은 구조에서는 어려울 것"이라며 "연구는 대학과 병원, 연구소에서 활성화 되서 기업 주도로 상업화하고 정부가 지원하는 방향으로 가야 할 것"이라고 말했다.

그는 "신약은 안전성을 강화할 수록 비용이 증가하는 구조"라면서 "적절한 수준의 안전성을 담보하려면 그에 대한 지원이 고려되어야 한다"고 말했다.

이어 "안전성을 강화할 수록 비용이 높아진다. 이 부분은 사회적 합의를 통해 적정한 안전성 검사를 하는 방향으로 가야 할 것"이라고 덧붙였다.

킴리아 허가 이후 신약 개발에 대한 높은 요구에 대해서는 "우리는 숙제를 받았고 현명하게 풀어야 하는 게 현실"이라면서 "생산 공정 개발과 자동화 등을 통해 비용을 절감하면서 신약 개발을 이어가는 노력을 해야 할 것"이라고 말했다.

강형진 교수는 "다행히 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률과 범부처 재생의료기술개발 사업이 시작되면서 준비를 하기 시작했다"면서 "보다 나은 치료제 개발을 위한 지원이 점차 확대되는 분위기"라고 전했다.

첨바법으로 인한 킴리아에 대한 가격 산정에 대한 숙제도 여전히 풀어야 할 문제로 남아 있다.

김원석 교수는 "전체적으로 부대비용에 대한 논의를 진행 중"이라면서 "원료를 채취해 제조설비로 보내고 다시 받아서 환자에게 투여하는데 까지의 과정에서의 비용 문제가 아직까지 해결되지 않았다"고 말했다.

그는 "환자에게 다시 치료제를 투여하는 과정에서 발행하는 의료비용 등에 대해서는 노바티스와 1년 동안 논의를 지속하고 있다"면서 "정부의 가이드라인도 마련되지 않은 상태라 지속적으로 고민하고 논의를 계속하면서 조만간 해결을 보리라 생각된다"고 말했다.

새로운 약제의 등장이 던지는 숙제들

강형진 교수는 이날 신약의 도입에 따른 정부의 발빠른 정책 지원과 연구자 주도 임상 확대, 신약에 대한 약가 산정에 대한 문제를 거론했다.

그는 "실제 임상현장에서 킴리아를 사용하기 위해서는 5억이 든다는 이야기를 환자 보호자에게 하면 치료를 포기하는 상황이 벌어진다"면서 "외국에서는 상업화를 통해 비용 절감을 추진하고 있다. 그런 과정을 거쳐 약제비가 낮아지는 결과를 지금은 기대하고 있다"고 전했다.

강 교수는 "환자의 입장에서 보면 죽느냐 사느냐의 문제“라면서 ”이걸 해결해야 하는 방향으로 가야하지 않겠냐. 글리벡이 처음 들어왔을 때 높은 약가가 사회적 이슈였다. 이제는 시간의 흐름으로 낮은 약가로 치료할 수 있다. 새로운 시각으로 합리적인 제도를 도입해야 할 시점"이라고 말했다.

그는 "킴리아가 국내 들어와 허가를 받는데까지 4년이나 걸렸다"면서 "보험화, 규제의 문제 등이 남아있지만 킴리아로 인해 조속히 혁신적 신약에 대한 연구와 접근성이 높아지길 희망한다“고 말했다.

킴리아의 의미, 새로운 치료의 기회 제공

김원석 교수는 이날 킴리아에 대해 “CAR-T 세포 요법은 재발 도는 불응성 DLBCL(성인 미만성 거대 B세포 림프종)의 치료에 새로운 가능성을 열어 주었다"면서 "이전 치료에 실패해 치료가 어려운 DLBCL환자에서 12개월째 52%의 전체 반응률과 65%의 무진행생존율을 보였다"고 소개했다.

이어 "완전관해에 도달한 환자에서 12개월차, 24개월차에서 생존율이 각각 90.6%, 75.4%를 보였다"면서 "실제 진료환경에서도 양호한 안전성 프로파일을 보였고, 임상 현장에서 치료제를 사용하면서 대응할 수 있는 장치도 마련됐다"고 말했다.

한편 킴리아는 킴리아는 1인 맞춤형 CAR-T 세포 치료제로 세포 채취 후 냉동보존 과정을 거쳐 개인 맞춤형 T 세포 제조 뒤 환자에 투여된다. 

국내에서는 성인미만성거대 B세포림프종과 소아 및 젊은 성인 B세포 급성 림프구성 백혈병에 대한 적응증을 보유하고 있다.