항암제 트룩시마주 2건이 약제 허가초과 사용을 위해 사전 신청을 했지만 의학적 근거 불충분으로 반려됐다.

건강보험심사평가원 약제기준부는 최근 심의된 허가초과 약제 비급여 사용 불승인 사례 2건을 추가 공개했다.

심평원은 의학적 근거가 부족하거나 안전성이 우려되는 약제의 사전예방으로 안전한 의약품 사용을 도모하고 국민과 의료기관의 알권리 및 편의를 증대하기 위해 식품의약품안전처 검토 의견을 반영한 허가초과 약제 비급여 사용 불승인 사례를 공개하고 있다.

셀트리온의 혈액암치료제인 트룩시마(성분명 리툭시맙)를 ▲연소성 피부근육염, ▲기타 피부근육염, ▲다발근육염, ▲상세불명의 피부다발근육염 등 질환을 진단받고 스테로이드, 면역억제제, IVIG등 기존치료제에 불응하거나 기존 치료제에 심각한 부작용으로 인해 사용할 수 없는 경우 사용하기위해 허가 초가 사용(오프라벨)을 신청했다.

용량은 1회 1g씩 2주 간격 2회, 정맥 투여로 기간은 6개월로 정했다.

다만 muscle weakness(근력저하) 악화, 근효소수치(CPK) 정상 상한치 2배이상으로 악화, 합병증으로 발생한 interstitial lung disease(간질성 폐질환)의 악화 시 재투여 조건으로 신청했다.

그러나 심평원 약제기준부는 “신청품목은 동등생물의약품으로서 제출한 자료 중 신청 품목에 대한 의학적 근거가 불충분하다”는 사유를 들어 불승인 판정을 내렸다.

또한 트룩시마는 심장 이식 수혜자에서 임상적으로 급성거부반응이 의심되면서 ▲이식심 기능 저하가 좌심실 구혈율이 기저치에 비해 20% 이상 감소한 경우 또는 좌심실 구혈율이 40% 이하로 감소할 경우 ▲심장조직검사상 급성세포매개성 거부 반응은 확인 되지 않는 경우 허가초가로 사용하기위해 사전신청을 했다.

더불어 이식심 기능 저하가 없을 경우 donor specific antibody(DSA) 양성이거나 심장조직검사상 급성 항체 매개성 거부반응의 증거(C4d 이나 CD68 양성 또는 조직 검사학적 진단 기준을 충족하는 경우)가 있을 경우 등 한 가지라도 해당되는 경우 허가초과 사용을 하겠다는 사전 신청을 했지만 승인받지 못했다.

의료기관은 트룩시마를 정맥투여(IV) 방식으로, 기준용량 375mg/m2 BSA, 최대 500mg으로 단회 투약, 투여시 일시적인 저혈압 및 과민반응이 나타날 수 있어 항히스타민과 아세트아미노펜을 주입 전에 투여하는 것을 조건으로 신청했다.

기간은 1~4주 간격으로 투약 하며, 투여 후 임상 경과 혹은 이식심의 기능을 검사해 치료 중단 여부를 결정할 예정이다.

단회 투여 후 급성 거부반응의 증상 및 징후가 소실되지 않거나 심초음파 상 이식심 기능 저하 소견이 나타날 경우 최대 4회 까지 재투약을 할 예정이었다.

그러나 심평원은 제출한 자료의 의학적 근거 불충분을 들어 반려했다.

한편 이번에 추가된 2건으로 불승인 사례는 총 179건으로 집계됐으며 리툭시맙 성분으로 불승인 된 사례는 모두 15건으로 나타났다.

그 중 9건은 오리지널 제품인 로슈 맙테라주이고, 6건은 셀트리온의 바이오시밀러 트룩시마주이다.

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