CAR-T 치료제 길리어드 '예스카타' 국내 상륙

CAR-T 치료제인 길리어드의 '예스카타(성분명 악시캅타젠실로류셀)'가 국내에 상륙했다.

식품의약품안전처(처장 오유경)는 B세포 림프종에 대한 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T, chimeric antigen receptor) 치료제 ‘예스카타주’를 13일 허가했다고 밝혔다.

키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제는 환자의 T세포를 유전적으로 조작해 암세포를 효과적으로 인식해 공격하도록 만든 세포 기반 유전자치료제다.

2021년 3월 노바티스의 '킴리아(성분명 티사젠렉류셀)'가 1호 치료제로 국내 허가를 받은 바 있으며, 2023년 3월 얀센의 '카빅티(성분명 실타캅타젠오토류셀)'가 2호로 허가를 받았다.

예스카타주는 환자의 면역세포(T세포)에 B세포의 단백질 CD19를 인지할 수 있는 유전정보를 넣어준 후, 다시 이 세포(CAR-T)를 환자의 몸에 주입해 CD19를 발현하는 암세포를 인식해 사멸시키는 기전의 항암제이다.

이 의약품은 재발성·불응성인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자에게는 새로운 치료 선택지를 제공하고, 현재 국내 허가된 치료제가 없는 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) 환자에게도 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL)은 독특한 임상적·조직학적 특성으로 인해 최근 DLBCL과 구분하여 거대 B세포 림프종의 독립된 세부 하위 유형으로 분류된다.

식약처는 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(이하, 첨단재생바이오법)에서 정한 심사기준에 따라 해당 의약품의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 과학적으로 철저하게 심사·평가하면서, 신속처리 대상 지정을 통해 의료현장에 신속히 도입될 수 있도록 노력했다고 밝혔다.

예스카타주는 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로 제약사가 투여일로부터 15년동안 이상사례 발생 현황을 추적조사하는 등 첨단바이오의약품 안전관리에 만전을 기할 예정이다.

식약처는 "앞으로도 규제과학을 기반으로 하여 생존을 위협하거나 희귀질환 등 중대한 질환에 안전하고 효과 있는 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.