한독, '갈라폴드' 파브리병 1차 치료제 급여 확대…투약 편의성 개선

한독은 1일 파브리병 치료제 '갈라폴드(성분명: 미갈라스타트)'의 건강보험 급여 기준이 기존 '효소대체요법(ERT) 12개월 이상 투여 후 전환' 조건에서 '1차 치료제'로 확대 적용된다고 밝혔다.

이번 개정으로 갈라폴드는 효소대체요법 선행 없이 처음부터 단독요법으로 처방 가능해졌으며, 급여 적용 연령도 기존 만 16세 이상에서 만 12세 이상(체중 45kg 이상)으로 확대됐다. 이는 질환 초기에 환자와 의료진이 더 많은 치료 옵션을 선택할 수 있게 하는 조치로 평가된다.

갈라폴드는 세계 최초의 경구용 파브리병 치료제로 기존의 2주 간격 정맥주사 치료인 ERT와 비교해 투약 편의성이 뛰어나다. 환자가 이틀에 한 번씩 알약을 복용하는 방식으로, 장기 입원이나 병원 방문 부담 없이 일상생활을 유지할 수 있다는 점에서 환자의 삶의 질을 크게 개선할 수 있다.

임상 근거도 확고하다. 갈라폴드는 30개월 이상 장기 임상을 통해 신장 기능 유지, 심장질량지수 감소, 이상반응 발현률 감소 등의 지표에서 유의미한 결과를 보였으며, ERT 전환 환자뿐 아니라 치료 경험이 없는 순응변이 보유 환자군에서도 효과와 안전성을 입증했다.

특히 치료 경험이 없는 순응변이 환자를 대상으로 한 3상 FACET 연구에 따르면 심장질량지수가 평균 -7.7g/m² 감소했으며 좌심실비대를 동반한 환자군에서는 -18.6g/m²까지 개선되는 결과를 보였다.

장기 실사용 데이터인 'followMe 연구'에서는 평균 3.9년 투약 기간 동안 신기능을 안정적으로 유지하며, 임상 사건은 전체 환자의 80% 이상에서 발생하지 않았다.

최근 국제학술지 Molecular Genetics and Metabolism에 발표된 소아청소년 대상 'ASPIRE 연구'에서도 신장·심장 지표 안정성, Lyso-Gb3 수치 유지, 통증과 위장 증상, 삶의 질 개선 등 다각도의 유효성과 안전성을 확인했다.

한독 관계자는 "이번 급여 확대는 환자 접근성 향상뿐 아니라, 치료의 패러다임을 바꿀 수 있는 중요한 전환점"이라며 "앞으로도 희귀질환 치료 영역에서 혁신적 치료제가 지속적으로 활용될 수 있도록 힘쓰겠다"고 밝혔다.

갈라폴드는 현재 미국, 유럽, 일본 등 전 세계 45개국에서 사용 중이며 국내에는 2017년 품목허가 이후 2019년 보험급여가 처음 적용됐다.