GC녹십자·한미약품 공동 개발 ‘파브리병’ 신약, 글로벌 1/2상 본격화

GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약 ‘LA-GLA(코드명 GC1134A/HM15421)’가 임상 1/2상에서 첫 환자 투여에 성공하고 본격적인 글로벌 임상에 돌입했다.

두 회사는 14일 국내 환자에게 첫 투약을 성공적으로 진행했으며, 이를 기반으로 15일 본격적인 글로벌 임상 진입을 공식화했다. 이번 임상은 미국과 한국에 이어 최근 아르헨티나로부터 임상 1/2상 IND 승인을 받으며 다국가 임상 체제로 확장됐다.

임상은 미국 LDRTC(Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center)를 포함한 6개 기관, 한국의 양산 부산대병원과 세브란스병원, 아르헨티나 2개 기관 등 총 10개 기관에서 진행된다. 스크리닝을 통해 임상 시험 참여 적합성이 확인된 환자는 4주에 1회 LA-GLA를 피하 주사 형태로 투여받게 된다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로, 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 리소좀 내 당지질 분해 효소인 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면서 당지질이 세포 내 축적되고, 이로 인해 다양한 장기가 손상되는 질환이다.

현재는 유전자 재조합 효소를 정맥주사하는 방식의 1세대 효소대체요법(ERT)이 치료에 사용되고 있으나, 2주에 한 번 병원에서 장시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함과 정맥 주입에 따른 부작용 등으로 인해 여전히 미충족 의료 수요가 존재하고 있다.

LA-GLA는 이러한 기존 치료제의 한계를 보완한 차세대 지속형 효소대체요법으로, 월 1회 피하 주사만으로 치료가 가능해 환자 편의성을 크게 개선했다. 특히 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 등에서 우수한 효능을 비임상 연구를 통해 입증했다.

이러한 성과를 바탕으로, 지난해 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD) 지정을, 올해 1월에는 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

세브란스병원 홍그루 교수는 “이번 임상을 통해 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있기를 희망한다”고 말했다.

GC녹십자 신수경 의학본부장은 “이번 임상 시작은 의미 있는 이정표이며, 축적된 희귀질환 치료 경험을 바탕으로 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한미약품 이문희 GM임상팀장 또한 “의약품 약효를 늘려주는 랩스커버리 기술이 적용된 LA-GLA가 환자들에게 유의미한 치료 효과를 제공하길 기대한다”며 공동 개발 의지를 강조했다.