심사평가원, 약제성과평가 ‘RWE 생성 가이드라인’ 개발 시작

의약품 규제와 관련해 RWD(실사용데이터)/RWE(실사용 증거) 활용의 중요성이 강조되는 가운데 심사평가원이 약제성과평가를 위한 ‘RWE 생성 가이드라인’ 마련에 나선다. 

국내에서도 신뢰할 수 있는 RWE 생성 및 제도 수용성 향상을 위한 RWE 가이드라인을 개발할 계획이며, 가이드라인에 따라 작성된 표준화된 자료를 제출해 등재 시 약제성과평가 관련 검토 기간 단축도 기대한다. 

건강보험심사평가원 약제성과평가실은 최근 '약제성과평가를 위한 실제 근거(RWE) 생성 가이드라인' 연구용역을 발주했으며, 1억 원의 예산을 투입한다. 

최근 등재되는 고가 중증질환 치료제는 근거 수준의 불확실성이 높으나, 환자의 접근성 향상을 위해 사후관리를 조건으로 등재되고 있다. 이에 따라 단기간, 단일군, 소소 환자 대상으로 임상시험 결과 및 경제성평가가 생략된다. 

약제성과평가실은 "사후관리를 위한 약제성과평가의 주요 자료원인 실제 자료(RWD, Real-World Data), 실제 근거(RWE, Real-World Evidence) 등은 비뚤림(bias) 발생 위험이 있어 RWE 생성의 신뢰도 향상이 필요한다"며 "주요국에서는 의사결정을 위해 자국의 RWE 가아드라인을 개발해 활용하고 있다"고 설명했다. 

연구 주요 내용을 살펴보면 ▲국내 및 제외국 임상 학회, 제약사 또는 정부기관의 리지스트리 등 RWD 현황 파악, ▲국내 제외국 레지스트리의 품질 관리 현황 및 품질 평가 방법, ▲주요국 급여관리 사례 고찰 및 선행 RWE 관련 가이드라인을 고찰한다. 

약제성과평가실은 "RWE 활용을 위한 국내 제도의 단계적 실행 방안을 마련할 것"이라며 "이해관계자 논의로 국내 데이터 수집 및 활용 체계 확립을 위한 단계적 실행 방안을 제언할 방침이다"고 말했다. 

또한 약제성과평가를 위한 RWE 생성 가이드라인을 위해 RWD/RWE 및 약제성과평가의 정의와 유형을 정하고, RWE 생성을 위한 세부 고려사항 및 권고 사항도 규정한다. 

세부 고려사항 및 권고 사항에는 ▲연구 질문(연구 목적 등)의 구성 방법 ▲연구 설계 방법 선택 기준 ▲연구 대상 약제 및 대조군 선정 기준 ▲연구 대상 환자 선정/배제 기준 설정 방법. ▲효과 및 안전성 평가 지표 설정 방법(예: 등재 시 의사결정의 불확실성 해소를 위한 적절한 결과지표, 지표선택 등) ▲연구 목적에 맞는 통계적 분석 방법 선정 기준 ▲연구 결과의 재현성 확인을 위한 민감도 분석 방법 선정 기준 등이 포함된다. 

그 외 RWE 결과 보고 방법으로 RWE 통계 분석 시 고려사항 및 권고 사항, 연구 결과(임상적 치료 효과 유무, 비용-효과성 등)의 해석 시 고려사항 등도 고련된다. 

심사평가원은 "국내 RWD 수집 투명성 및 질적 향상뿐만 아니라, 신뢰도 높은 RWE 생성으로 환자 접근성 및 안전을 확보하고 근거중심 지출관리 체계를 확립할 것"이라며 "RWD 수집 및 RWE 생성 과정에서의 투명성, 완결성, 타당성 확보로 국가 단위 RWD 가치 향상을 기대한다"고 밝혔다.