한독이 희귀의약품인 중즌근무력증 치료제 '비브가트주(성분명 에프가티지모드알파)'를 국내 허가 받았다.

식품의약품안전처(처장 오유경)는 항아세틸콜린 수용체 항체 양성인 전신 중증근무력증 성인 환자의 치료에 사용하는 희귀의약품 ‘비브가트주’를 20일 허가했다고 밝혔다.

중증근무력증은 신경 근육 접합부 성분을 표적으로 하는 자가항체 IgG(Immunoglobulin G, 병원성 면역글로불린 G)로 인해 신경근 신호 전달 감소, 전신 근력 약화 증상이 나타나는 자가면역질환이다.

비브가트주는 신생아 Fc 수용체(FcRn)에 자가항체 IgG가 결합하는 것을 막아 자가항체의 분해를 촉진함으로써, 자가항체로 매개된 중증근무력증 환자에서 치료 효과를 나타낸다.

이 약은 FcRn에 결합하는 새로운 기전의 치료제로서 국내 처음으로 허가됐다. 항아세틸콜린 수용체 항체 양성인 전신 중증 근무력증 성인 환자의 치료 시의 표준 요법에 부가요법으로 사용된다.

비브가트주는 성인에서 전신 중증근무력증(gMG) 치료에 대한 안전성·유효성은 26주, 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조 임상시험에서 연구됐다.

이 약 투여군과 위약 투여군에서 MG-ADL 총점 중앙값은 9.0점, 정량적 중증 근무력증(QMG) 총점 중앙값은 각각 17점과 16점이었다. 시험대상자들은 이 약 또는 위약을 체중 당 권장 용량으로 최대 3회의 투여 주기로 치료받았다.

1차 유효성 평가변수는 첫 번째 치료 주기(C1) 동안 AChR-Ab 혈청 양성 집단에서 투여군 간 MG-ADL 반응자 비율을 비교하는 것이었다.

MG-ADL은 중증 근무력증이 일상 생활 기능에 미치는 영향을 평가하는 척도이며, 총점 범위는 0점~ 24점 범위이며 점수가 높을수록 중증 근무력증이 이러한 징후 및 증상에 보다 심각한 영향을 미치는 것을 나타낸다. MG-ADL 반응자는 치료 주기의 베이스라인 대비 총 MG-ADL 점수가 최소 4주 연속으로 2점 이상 감소하였고, 치료 주기의 마지막 정맥 주입 후 1주 이내에 첫 번째 감소가 발생한 환자였다.

주요 2차 평가변수는 C1 기간 동안 AChR-Ab 혈청 양성 집단에서 투여군 간 QMG(Quantitative Myasthenia Gravis, 정량적 중증근무력증) 반응자 비율을 비교하는 것이었다.

QMG 총점은 근육 쇠약을 평가하는 척도로 0점~39점 범위이며 점수가 높을수록 더 심각한 손상을 나타낸다. QMG 반응자는 치료 주기의 베이스라인 대비 총 QMG 점수가 최소 4주 연속으로 3점 이상 감소했고, 치료 주기의 마지막 정맥 주입 후 1주 이내에 첫 번째 감소가 발생한 환자였다.

첫 번째 치료주기 동안 AChR-Ab 혈청 양성 집단에서 MG-ADL 반응자 비율과 QMG 반응자 비율은 이 약의 투여군에서 위약군보다 통계적으로 유의하게 높았다.

식약처는 비브가트주를 2023년 11월 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제22호 제품으로 지정하고 신속하게 심사했다.

 식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급돼 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 밝혔다.
 

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