한독이 희귀질환 신약인 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료제 '도프텔렛(성분명 아바트롬보팍)'을 국내 허가를 받았다.

식품의약품안전처는 지난 26일 한독의 도프텔렛정20mg을 품목허가했다.

도프텔렛은 시술 예정인 성인 만성 간질환 환자에서 혈소판감소증 치료와 이전 치료(예. 코르티코스테로이드 또는 면역글로불린 또는 비장 절제술)에 불충분한 치료 반응을 보인 성인 만성 면역 혈소판감소증 환자에서 혈소판감소증 치료에 사용된다.

이 약은 경구용 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA)로, 골수 전구 세포에서 거대핵세포의 증식과 분화를 자극해 혈소판 생성을 증가시킨다. TPO 수용체에 결합 시 TPO와 경쟁하지 않고 TPO의 혈소판 생성에 부가 효과를 나타내는 기전을 갖고 있다.

초기 용량은 식사와 함께 1일 1회 20mg(1정) 투여하며, 혈소판 수 측정결과에 따라 용량을 조절하고, 하루에 40mg(2정)을 초과하지 않는다.

도프텔렛은 혈소판 수치가 ˂ 50x109/L이며, 시술 예정인 만성 간질환 환자를 대상으로 한 동일하게 설계된 2건(ADAPT-1와 ADAPT-2)의 임상 3상에서 유효성을 입증했다.

도프텔렛 투여군 모두에서 투여 후 4일째부터 시간에 따라 혈소판 수가 증가했으며, 10~13일째 최고로 증가한 후 35일째에 베이스라인 값에 가깝게 돌아왔다. 17일째 평균 혈소판 수는 50×109/L 이상이었다.

또한 임상 3상 하위군 분석 결과 무작위 배정 후부터 시술 후 최대 7일까지 출혈에 대한 혈소판 수혈 또는 구제요법을 필요로 하지 않은 시험대상자의 비율은 다양한 하위군에서 유사했다.

총 49명의 만성 면역 혈소판 감소증 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험에서 8일째 혈소판 수가 ≥50×109/L 이상인 시험대상자의 비율은 도프텔렛 투여군이 66%(21/32명)로 위약군 0.0%(0/17명) 보다 높았다(95% CI (47, 86), p < 0.0001).

베이스라인에서 만성 면역 혈소판 감소증 약물을 투여받은 시험대상자는 거의 없었으나, 위약군(0.0%, 0/7명) 대비 도프텔렛 투여군(33%, 5/15명)에서 만성 면역 혈소판 감소증 치료 약물 사용이 감소했다(95% CI (12, 62), p = 0.1348).

시술 예정인 혈소판 감소증이 있는 만성 간질환 환자를 대상으로 한 ADAPT-1 및 ADAPT-2 임상시험에서, 이 약 치료가 끝난 후 14일째에 이 약 투여군 1명(n = 1/274)에서 문맥 혈전증이 발생했다. 이 약물이상반응은 심각하지 않은 것으로 평가됐다.

만성 면역 혈소판 감소증 환자 대상 4건의 임상시험에서 혈전 색전증은 7%(9/128)에서 발생했다. 1명 이상의 개별 환자에서 발생한 혈전 색전증 사건은 뇌혈관 사고로 1.6%(2/128)에서 발생했다.

만성 면역 혈소판 감소증 환자 대상 4건의 임상시험에서 도프텔렛으로 치료한 환자의 8.6%(11/128)에서 치료 중단 후 혈소판 수가 일시적으로 베이스라인보다 낮은 수준으로 감소했다.

이밖에 소양증, 발진, 얼굴 종창, 혀 종창을 포함한 과민 반응이 나타났다.

 

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