버텍스 파마슈티컬스의 2028년 희귀 의약품 매출은 120억 달러 이상으로, 5위로 순위를 끌어올려 BMS, 화이자, 사노피, 다케다의 매출을 앞지를 것으로 예상되지만, 빅 파마가 희귀 약물 회사의 순위를 계속 지배할 전망이다.

헬스케어 분석 회사인 이벨루에이트 파마(Evaluate Pharma)가 순현재가치(NPV) 기준으로 2028년 상위 5개(3상/신청) 희귀 약물을 분석한 보고서를 보면, 높은 승인 가능성으로 버텍스의 3상 VX-121가 희귀약 파이프라인을 주도하고 있다.

버텍스의 3상 VX-121(vanza triple)은 새로운 분자인 반자카프토(vanzacaftor)와 테자카프토(tezacaftor), 듀티바카프토(deutivacaftor)를 복합한 1일 1회 치료제으로 NPV 기준으로 파이프라인에서 1위를 차지했다.

이 후보 약물의 2028년 NPV는 58억 달러로 추정됐다.

하지만, 2024년 3월 26일, 약 90억 달러의 NPV로 추정된, 머크(MSD)의 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제 윈레바이어(Winrevair, sotatercept)가 FDA에서 승인된 후, 파이프라인 순위에서 제외됐다.

윈레바이어의 2028년 예상 매출은 20억 달러 이하로 톱10 희귀약 순위에 오르지 못하지만, 액티빈 신호전달 억제제는 PAH에 대해 최초로 승인된 바이오로직이고, 질병을 개선할 수 있으며, 여러 관련 적응증에 대한 후기 단계 시험 중에 있다.

MSD는 2021년 액셀러론 인수를 통해 소타터셉트를 추가했고, 2019년 공동 개발자 세엘진을 인수한 BMS에세 매출 로열티를 지불하고 있다.

2028년 예상 매출이 12억 달러가 넘고 58억 달러의 NPV로, 버텍스의 삼중 복합제는 다른 4개 차세대 파이프라인 희귀약을 크게 앞질렀다.

반자카프토는 이미 판매되고 있는 테자카프토(Symdeko의 절반)와 비슷하다.

이는 더 효과적으로 작용할 수 있게 돕는, CFTR(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) 단백질을 세포 표면으로 이동을 도와준다.

듀티카프토는 단백질을 더 오래 유지할 수 있도록 설계되었으며, 버텍스의 또 다른 시판 약물인 칼리데코(Kalydeco, ivacaftor)의 수정된 버전이다.

VX-121은 예상 매출 약 60억 달러로, 2028년 가장 가치있는 희귀약 2위를 차지하고, 버텍스의 트리카프타(Trikafta)의 매출을 잠식할 것으로 예상된다.

J&J의 희귀약 파이프라인 니포칼리맙(nipocalimab)은 점점 더 붐비는 중증근무력증(MG) 시장에도 불구하고 2028년 36억 달러의 NPV로 2위를 차지했다.

아르겐스의 비브가트(Vyvgart)와 UCB의 질브리크(Zilbrysq)와 함께, 암젠을 2022년 278억 달러의 호라이즌 인수를 통해 인수된 유플린자(Uplinza)에 대한 MG 승인을 추진하고 있다.

인텔리아가 3위에 오른 약물은 버텍스의 겸상적혈구 세포질환 유전자 치료제 카스게비(Casgevy)의 작년 12월 FDA 승인을 통해 미국 시장에 막 진입한, 유전자 편집 기술을 이용한다.

크리스퍼 테라퓨틱스와 공동 개발한 카스게비는 태아 버전의 헤모글로빈을 발현하도록 몸 밖 줄기세포를 편집하기 위해 CRISPR-Cas9를 이용한다.

리제네론과 함께 개발한, 인텔리아의 약물은 몸 안에서 세포 유전체를 편집하는 최초의 약물이 될 수 있다.

인텔리아의 후보 약물은 화이자의 빈다맥스/빈다켈(Vyndamax/Vyndaqel), 알닐람의 차세대 RNA 간섭 약물인 암부트라(Amvuttra)와 경쟁할 ATTR-CM에 대한 첫 단일 용량 치료를 제공할 수 있다.

암부트라는 이미 다발성 신경병증이 있는 ATTR에 승인됐다.

인텔리아의 NTLA-2001은 2028년 35억 달러의 NPV로 희귀약 파이프라인에서 3위에 랭크됐다.

말단비대증과 발암성 증후군에 대한 경구용 SSRT2(somatostatin receptor type 2) 작용제인, 크리네틱스 파마(Crinetics Pharma)의 팔투소틴(paltusotine)은 대안보다 더 편리함이 장점이다.

소마토스타틴(somatostatin) 요법으로 사전 치료받은 환자에서 긍정적인 3상 데이터를 보였다.

팔투소틴의 2028년 NPV는 약 33억 달러, 7.3억 달러의 매출이 예상돼, 4위에 올랐다.

암젠의 항 FGFR2(fibroblast growth factor receptor 2) 항체 베마리티주맙(bemaritizumab)은 26억 달러의 잠재적 가치로, NPV 순위에서 5위를 차지하고 있다.

과다발현된 FGFR2가 있는 위-식도 접합부암을 대상으로 한 3상 연구를 진행하고 있다.

사렙타의 유전자 치료제 엘레비디스(Elevidys) 등 지난해 상위 5대 파이프라인 희귀약 중 일부가 2023년 승인을 받았다.

엘레비티스는 뒤센형 근위축증 환자의 치료에 FDA에서 가속 승인을 받았다.

제한된 효능 증거와 320만 달러에 달하는 치료 비용은 2023년 논란이 많은 FDA 결정 중 하나였다.

이 약물은 출시 첫 6개월 만에 2억 달러의 매출을 올렸다.

암 치료 선두 시장

암은 여전히 희귀약품에 대한 치료 분야 순위에서 선두를 달리고 있다.

하지만, 점유율은 향후 5년 동안 하락할 전망이다.

CNS(중추신경계), 면역조절, 근골격계 질환에 대한 희귀약의 강력한 성장이 예상된다.

CNS 희귀약 매출은 2028년까지 2배 이상 성장해, 희귀약 매출의 10% 이상을 차지하게 것으로 예측된다.

2023년 12월, 애브비가 CNS 중심 세레벨를 87억 달러에 인수, BMS의 140억 달러에 카루나 인수 등 한 때 소외되었던 이 분야에 대한 광범위한 업계의 관심을 보여주고 있다.

지난 4월, MSD의 108억 달러 프로메테우스 바이오사이언스 인수 등, 다른 인기 공간인 면역조절제도 희귀약 시장의 많은 부분을 차지하고 있다.

이는 2023년 4%에서 2028년 7%로, 약 3배 가치가 확대될 전망이다.

 

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