SMA 시장 유전자 치료제 인기 등으로 고성장 예상

희귀 유전질환의 유병률 증가와 새로운 치료제 개발의 필요성 증가 등이 척추 근위축증(SMA) 시장의 강력한 성장을 견인할 전망이다.

컨설팅 업체인 IMARC Group의 최신 보고서를 보면, 7대(미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 일본) 주요 SMA 시장은 2023년 30억 달러에 2034년 130억 달러로 연평균 14.3%의 고성장이 예상된다.

SMA은 진행성 근력 약화와 위축을 일으키는, 척추의 운동 뉴런에 영향을 주는 희귀 유전 질환이다.

발병 연령과 증상의 심각성에 따라 1, 2, 3, 4형으로 분류된다.

SMA 환자의 운동기능과 생존을 향상시키고 SMN 단백질의 생성을 증가시키는 뉴시너센(nusinersen)과 리스디플람(risdiplam) 등, 약물의 광범위한 활용이 시장 성장을 촉진하고 있다.

이 외에, SMA 1형 환자의 생존, 운동기능과 삶의 질을 향상시키는 유전자 치료제에 대한 새로운 인기가 향후 SMA 시장을 견인할 것으로 예상된다.

일부 제약사들이 SMA의 근본 원인을 표적으로 하는 질병 수정 치료제 개발을 위한 연구에 광범위한 투자를 하고 있다.

데이터 및 분석 업체인 글로벌데이터에 따르면, 2033년까지 총 2억 5940만 달러의 매출이 예상되는, 3개 마이오스타틴(myostatin) 억제제의 출시가 예상된다.

이런 신약도 SMA 시장의 성장에 기여할 전망이다.

SMA 환자는 SMN1(survival motor neuron1) 유전자 돌연변이 또는 결손 때문에 SMN 단백질 수준이 감소한다.

현재 SMA에 대한 약물은 3개 SMN 의존 제품이 지배하고 있다.

질병 수정 치료제인 바이오젠의 스핀라자(Spinraza, nusinersen), 로슈의 에브리스디(Evrysdi, risdiplam)와 유전자 치료제인 노바티스의 졸겐스마(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec) 등 3개 약물이 정상적인 유년기 발달 이정표에 도달을 허용해, 질병 예후를 크게 개선했다.

스콜라 록(Scholar Rock)의 아피테그로맙(apitegromab), 로슈의 RG-6237/GYM329, 바이오하벤의 탈디터셉트 알파(talditercept alfa) 등이 SMA 환자의 근력과 기능을 개선하기 위해 개발되고 있다.

3개 마이오스타틴 억제제는 치료 이익을 최적화하기 위해 시판 중인 SMN 의존성 제품과 복합 처방될 수 있게 보조 요법으로 연구하고 있다.

따라서, SMA 환자에게 다중약물 요법이 증가할 것으로 예상된다.

또 다른 시장 드라이버는 체중 8.5kg 이상에서 최대 21kg의 SMA 환자에게 졸겐스마 정맥 주사제에 대한 라벨 확장과 2세~18세 사이의 SMA 2형 환자에 대한 졸겐스마의 척추 내 투여 제형의 예상된 승인이다.

이런 승인은 유전자 전달 치료제에 적합한 집단이 증가할 수 있고, 졸겐스마의 매출은 2023년 6억 6,060만 달러에서 2033년 7억 6,380만 달러로 증가를 견인할 것이라고 글로벌데이터가 예측했다.

SMA의 최대 시장미국은 2023년 7대 시장 매출의 56.5%에서 2033년 59.6%를 차지해, SMA에 대한 최대 시장이다.

7대 시장에서 미국의 지배는 더 많은 SMA 환자와 더 높은 약가 때문이다.

2033년까지, 스핀라자가 2030년 미국과 일본, 2031년 5EU에서 시장 독점권 상실이 예상돼, SMA 시장의 성장을 둔화시킬 수 있다.

2023년, 스핀라자는 17.4억 달러, 에브리스디는 17.9억 CHF의 각각 매출을 기록했다.

특허 만료는 저렴한 바이오시밀러 버전의 출시로 스핀라자의 매출을 크게 잠식할 수 있다.

졸겐스마의 채택 증가와 함께, 파이프라인 치료제의 출시가 SMA 공간에서 시장 성장을 촉진할 것으로 예상된다.

한편, 글로벌데이터의 보고서에 따르면, 7대 시장의 척추근위축증(SMA) 시장은 2023년 27억 달러에서 2033년 30억 달러로 연평균 1.2% 저조한 성장이 예상된다.