세포치료제 MS 치료 패러다임 변혁 예상

세포 치료는 다발성 경화증(MS) 환자의 치료에 대해 패러다임 변화를 가져 올 것으로 전망된다.

줄기세포 치료는 다발성 경화증 치료에 확실하지 않지만, 임상시험에서 이 실험 요법은 재발을 현저하게 줄이고 일부 환자들의 질병 진행을 늦출 수 있음을 보여주고 있다.

줄기세포 치료는 여전히 실험적인 것으로 여겨지지만, 다발성 경화증을 가진 일부 환자에게 큰 가능성을 보여준다.

MS 환자의 치료 옵션은 새로운 약품의 승인으로 매년 증가하고 있지만, 현재 시판되고 있는 모든 치료제들은 질병 진행을 늦출 뿐, 때로는 간부전이나 바이러스 감염 등 심각한 부작용의 위험이 있다.

데이터 및 분석 회사인 글로벌데이터에 따르면, 세포 기반 치료제로 이용하는 일부 더 혁신적인 약품 등, 새로운 작용 매커니즘(MoA)이 지속적으로 개발되고 있다.

발견 단계부터 임상 2상까지, 다양한 세포 치료제와 유전자 변형 세포치료제들이 개발 중이다.

현재, 6개의 세포치료제가 2상 임상 개발에 있다.

현재 MS 시장은 티사브리(Tysabri), 길러니아(Gilenya) 등 재발률과 질병 진행을 크게 줄일 수 있는 효과 치료 옵션이 있지만, MS를 완전히 치료하거나 적어도 재발률을 더 줄일 수 있고, 질병 진행을 막을 수 있는 약물이 없다.

이러한 상황은 세포치료제의 사용을 통해 잠재적으로 개선될 수 있다고 글로벌데이터가 밝혔다.

세포치료제의 더 광범위한 목표는 염증 감소와 뉴런 재생을 기대하는 환자에서, 수정되거나 수정되지 않은 세포(중간엽 줄기세포, T-reg 세포, 면역관용 항원 제공 세포 등)를 도입함으로 MS 환자의 항상성 회복이다.

효과는 파이프라인 세포 치료 제품을 평가할 때 중요하지만, 부작용을 고려하는 것도 중요하다.

이것은 새로운 치료 양식에 대한 환자들의 행동을 지시하고 시장에서 약물의 위치를 보장하기 때문이다.

최신 소분자와 바이오로직 질병 수정 치료제들(DMT)은 독감 같은 증상이나 두통(예: 오바지오[Aubagio], 코팍숀[Copaxone]) 등 부작용의 위험만 있다.

반면 티사브리, 텍피데라(Tecfidera) 등 DMT는 희귀 바이러스성 뇌감염인 진행성 다초점 백질뇌증의 위험 증가와 관련이 있다.

지금까지 MS에 개발 중인 세포치료제들은 심각한 부작용 없이, 환자들에 의해 우수한 내약성을 보여주고 있다.

뉴로제네시스의 NG-01의 2상 연구, 임스템 바이오테크놀로지의 IMS001과 아타라 바이오테라퓨틱스의 ATA-188)에 대한 각각 I/II상 임상에서 이런 안전성이 입증되고 있다.

하지만 세포치료제들은 주로 초기단계 임상시험에 있어, 더 후기 단계 임상시험에서 더 광범위한 환자에게 얼마나 유용할지는 미지수이다.

이러한 경향은 ATA-188에서 확인할 수 있다.

1/2상 EMBOLD 시험에서, ATA-188은 2022년 7월에 수행된 중간 분석에서 진행성 MS 환자들 사이에서 확장된 장애 상태 척도에서 유의미한 개선을 보여주지 못했다.

아타라 바이오테라퓨틱스는 비활동적이고 진행 형태의 MS 환자의 대부분에서 장애의 안정화 또는 완화를 보여주는, 업데이트된 임상 결과를 작년 10월 발표했다.

이런 결과는 시장에 이런 제품의 도입에 영향을 미칠 수 있는 많은 요인과 세포 치료제의 임상 시험의 어려움을 보여주고 있다.

글로벌데이터에 따르면, 현재 3상 개발에 있는 세포치료제 후보는 없고, 파이프라인에는 2상에 6개, 1상에 4개, 전임상 단계에 28개, 발견 단계에 2개의 후보약품이 있다.

MS 시장

전 세계적으로 MS의 유병률 증가는 전 세계 MS 치료제 시장의 주요 동력 중 하나이다

환자 집단에서 MS에 대한 인식이 증가함에 따라 MS 약물에 대한 수요가 촉발되고 시장이 확대되고 있다

다발성 경화증의 유병률 증가로 이어지는 고령화 인구 증가는 2017년과 2027년 사이의 예측 기간 동안 다발성 경화증 약물 시장의 성장을 촉진할 것으로 예상된다.

컨설팅업체인 포천비지니스인사이트의 보고서를 보면, 글로벌 MS 치료제 시장은 2021년 236.8억 달러에서 2022년 254.3억 달러, 2029년 331.7억 달러 규모로 연평균 3.9% 성장이 예상된다.

MS에 대한 정부 개입과 다양한 치료 옵션이 증가했음에도 불구하고, 약물 비용은 시장 성장에 대한 중요한 도전으로 남아 있다.

약물의 높은 가격은 영향을 받는 환자 그룹의 미충족 욕구를 해결하기에는 비효율적으로 만들고 있다.

DMT는 매우 효과적인 치료 옵션으로 간주지만, DMT에 대한 본인부담 비용의 유의한 증가는 더 낮은 준수 고수와 부적절한 질병 관리로 이어질 수 있다.

국립 다발성 경화증 협회(NMSS)에 따르면, MS 약품의 가격은 점진적으로 상승하고 있다.

2013년부터 2018년까지 중위가격은 2만 달러 이상 상승했다.

MS 치료와 관련된 비용의 지속적인 증가는 치료를 선택하는 MS 환자의 수 증가를 방해할 것으로 예상된다.