미 FDA, 베타 지중해 빈혈 첫 유전자 치료제 OK

블루버드 바이오가 베타 지중해 빈혈(beta-thalassemia)에 대한 유전자 치료제를 미국에서 청신호를 받았다.

미국 FDA는 블루버드의 세포 기반 유전자 치료제 진테글로(Zynteglo)를 성인과 소아 베타 지중해 빈혈 환자에게 사용을 승인했다고 17일(현지시각) 밝혔다.

베타 지중해 빈혈은 혈액에 정상적인 헤모글로빈과 적혈구를 감소를 유발하는 유전성 혈액 장애의 일종이다.

이번 승인으로, 진테글로(betibeglogene autotemcel)는 혈액 질환 치료에 최초의 세포 기반 유전자 치료제가 된다.

진테글로는 단일 용량으로 투여되는 1회성 유전자 치료제이다.

약품의 안전성과 효과는 정기적인 수혈이 필요한 베타 지중해 빈혈이 있는 성인과 소아 환자를 포함한 2개 멀티센터 임상 연구에서 입증됐다.

연구에서 환자의 89%가 수혈이 필요없는 것을 발견했다.

회사는 “모든 연구에서, 수혈 독립을 달성한 모든 환자는 수혈이 없이 유지됐다”고 밝혔다.

블루버드는 젠테글로의 잠재적 가격에 대해 언급하지 않았지만, 최근 ICER이 보고한 이전 유럽에서 예상됐던 210만 달러보다 높은 280만 달러로 추정된다.

이는 현재 가장 비싼 약품인 노바티스의 척추근위축증 유전자 치료제 졸겐스마(Zolgensma)의 가격 약 210만 달러를 능가할 수 있다.