아미코젠파마, 루게릭병 치료제 임상3상 변경 신청

아미코젠의 자회사인 아미코젠파마(대표 송영호)는 루게릭병(근위축성측삭경화증·ALS) 치료제 후보물질 ‘AGP600’의 임상 3상 시험계획서 변경을 식약처에 제출했다고 12일 밝혔다.

ALS는 임상적으로 근육위축, 근력약화, 섬유속성연축 등을 특징으로 하는 퇴행성 신경질환이다. 

ALS는 중추신경계의 운동신경세포가 파괴됨으로써 근육들이 운동신경의 자극에 대해 적절한 운동기능을 나타내지 못하게 되지만 기타 감각신경, 자율신경 등은 거의 침범되지 않기 때문에 임상 시 감각이상, 자율신경 장애 등의 결과는 나타나지 않는다.

AGP600은 ALS 환자를 대상으로 수행된 선행 임상시험에서 위약 대비 병의 진행을 늦추는 효과와 안전성이 확인돼 2009년 7월 식품의약품안전처로부터 조건부 품목허가를 획득한 전문의약품이다.

송영호 아미코젠파마 대표는 “AGP600는 지난 선행 임상시험간 안전성과 유효성 면에서 긍정 평가를 받았고, 본 대규모 임상 3상 시험에서 치료적 확증 결과를 다시 한 번 입증할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.

이번 임상 3상은 소규모로 진행된 선행 임상보다 많은 수의 환자를 대상으로, 1년간 유효성 및 안전성을 평가하는 치료적 확증 임상시험으로 수행된다.

특히 임상 3상 시험계획 변경 사항에는 미국 및 유럽의 ALS 임상시험권고안에 따른 유효성 평가 지표를 활용하며 대상자 수를 확대하는 등 다기관, 무작위 배정, 평행, 이중 눈가림, 위약 대조 등이 내용이 포함돼있다.

전 세계적으로 루게릭병 환자 수는 35만 명 이상으로 추정되며 글로벌 시장 규모는 2026년 8.8억 달러, 한화 약 1조500억 원으로 예상된다.