희귀 세포·유전자 치료제 승인 가능성 높아

희귀 세포와 유전자 치료제가 더 큰 약물 파이프라인에 비해 더 많이 승인될 수 있는 것으로 파악됐다.

터프츠 메디컬 센터(Tufts Medical Center)의 NEWDIGS(New Drug Development Paradigms) 프로그램의 새로운 보고서를 보면, 희귀 질환과 혈액암에 대한 세포 및 유전자 치료제가 유사한 질환에 대한 다른 종류의 치료제 혹은 전체 약물 파이프라인과 비교했을 때 성공 가능성이 2~3.5배 더 높았다.

FDA는 20만 명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 질병을 희귀질환으로 정의하고 있다.

NEWDIGS는 BIO(Biotechnology Innovation Organization)와 IQVIA가 실시한 유사한 범모달리티(pan-modality) 분석과 비교한 세포 및 유전자 치료제의 파이프라인 모델을 이용한 임상시험 성공률 분석을 실시했다.

NEWDIGS는 1상 이상으로 진행 가능성을 파악하기 위해 1988년부터 2020년까지 진행된 모든 세포 및 유전자 치료제 임상시험을 조사했다.

혈액암에 대한 CAR-T/TCR 치료제는 1상에 진입할 때 승인 가능성은 평균 종양학 약물에 비해 3배(17.2% vs. 5.3%), 평균 혈액종양 약물에 비해 2배 이상(17.2% vs 7.5%) 높았다.

반면, 희귀 유전자 치료제들은 평균 약물에 비해 1상에 도달했을 때 승인 가능성이 2~3.5배 높았다.

희귀 유전자 치료제는 임상 개발 과정의 모든 단계에서 평균 약물을 능가했다.

1상 임상에서 더 낮은 성공에도 불구하고, 혈액학적 CAR-T/TCR 치료제 후보들은 이후 모든 차후의 임상 개발 단계에서 평균 종양 약물을 능가한다.

혈액 CAR-T/TCR 치료제들은 혈액 종양 약물과 더 많은 직접 비교에서, 더 낮은 1상 성공에 이어 더 높은 후속 성공의 패턴을 반복했다.

클리닉 진입까지, CAR-T/TCR 치료제들은 승인 가능성이 2.3배 높았다.

종양 이외에, 세포 및 유전자 치료제는 혈액, 자가면역, 대사, 신경, 안과 등의 일부 치료 분야에 집중되어 있다.

세포 및 유전자 치료제는 여전히 유사한 치료 영역에서 평균 약물보다 2배 이상의 성공 가능성(28% : 13%)이 있고 임상 개발 과정의 모든 단계에서 우수했다.

보고서는 “이번 연구는 희귀 질환에 대한 강력한 세포 및 유전자 치료제 프로그램과 혈액암에 대한 CAR-T/TCR 치료제가 모든 치료제의 복합된 파이프라인에 비해 클리닉에 진입할 때 더 높은 성공을 거둘 수 있음을 시사한다”고 밝혔다.

의약품 개발자와 투자자들이 당면한 임상 이정표뿐만 아니라 옵션을 비교할 때 승인 가능성을 완전히 고려해야 한다고 강조했다.

보고서는 “지속할 수 있는 세포 및 유전자 치료제는 혁신적인 환자 영향을 보여주고 있으며, 임상적 성공률 또한 약물 개발 및 관련 재정적 수익을 변화시킬 수 있다"고 밝혔다.

보고서에 따르면, 올해 세포 및 유전자 치료제는 12개 이상이 승인됐다.