'아두카누맙' 허가 거절 가능성↑…FDA 자문위, 부정적 의견

바이오젠과 에자이가 공동 개발한 알츠하이머 치료제 아두카누맙이 FDA 자문위원회(PCNS)에서 부정적 의견을 내놓으며 허가 거절될 확률이 높아졌다.

다만 보완서류(CRL)를 요구받아 승인 받을 가능성도 여전히 남아 있다는 의견이 나왔다.

키움증권은 9일 치매치료제 아두카누맙이 반전의 반전을 거듭하고 있다며 이 같이 전망했다.

지난 4일 로이터통신은 FDA 심사관이 아두카누맙의 임상 결과에 대해 효능 입증에 설득력이 있고 긍정적인 평가를 했다고 보도했다.

그러나 이틀 후인 6일 말초 및 중추 신경계 약물 자문위원회(PCNS) 패널들은 아두카누맙에 대해 부정적 의견을 내놓았다.

고용량 EMERGE의 1차 지표는 충족했으나, ENGAGE의 대조군보다는 수치적으로 안좋았다고 언급했으며, 무용성 평가 실패로 임상 중단되면서 약 50%의 데이터 누락됐다고 지적했다.

아두카누맙은 EMERGE와 ENGAGE 임상 3상 2건이 무용성 평가 실패로 중단된 바 있으나, 이후 사후 분석에서 고용량 제제가 질병 진행을 늦출 수 있다는 일부 긍정적 결과가 나와 허가 신청이 이뤄진 바 있다.

최근 며칠 사이에도 FDA 내부 검토에서 긍정적 평가 내용의 보도가 나온데 이어 자문위에서 부정적 의견이 나오는 등 반전에 반전을 거듭하고 있는 것이다.

허혜민 애널리스트는 "결국 아두카누맙의 숙명은 FDA 손에 남아 있다. PDUFA 일자는 내년 3월 7일로 확인 가능하다"며 "FDA는 adcom 자문 패널의 조언을 따를 의무가 없으나 가능성이 낮아진 건 사실"이라고 말했다.

멕킨지에 따르면 2001~2010년간의 FDA 자문위원회 사례 분석 결과 자문위원회의 찬성 의견을 받은 신약의 88%를 FDA가 승인했으며, 자문위원회의 부정 의견을 받은 신약 86%가 FDA 승인이 거절됐다.

그러나 FDA가 승인을 위한 충분한 데이터(보완서류, CRL)를 요구할 가능성도 있다.

아두카누맙은 기존 실패한 베타 아밀로이드 항체 대비 뇌 안에 베타아밀로이드 감소를 더 크게 시켰고, 자문위들 또한 아두카누맙이 뇌에 아밀로이드 응집 감소에 동의하고 있다.

허 애널리스트는 "하지만 응집 감소가 효능과 상관관계가 낮은 것 같다고 우려하고 있다. 아밀로이드나 타우 외에도 여러 단백질 등의 가능성을 열어 둬야한다"며 "아두카누맙의 허가는 뇌질환시장 개화의 상징으로 산업 부흥을 가져다 줄 기회가 될 것"이라고 전망했다.