BR요법, 급여보다 더 큰 문제는 '허가'

국내 인구 고령화에 따라 혈액암 중 비호지킨림프종 환자도 증가하고 있지만 많이 쓰이는 약제 중 하나인 에자이의 '심벤다(성분명 벤다무스틴)'의 국내 허가가 제한돼 있어 환자의 치료 접근성도 같이 제한된다는 점이 문제로 지적되고 있다.

심벤다는 지난 2011년 5월 국내에서 만성 림프구성 백혈병(CLL) 및 다발골수종(MM) 치료제로 허가 승인 받아 희귀의약품으로 지정됐으며, 이후 두 번 급여신청을 했으나 성공하지 못했다.

2011년 CLL과 MM에 대해 급여신청했지만 2013년 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 비급여 결정이 났다. 다시 2014년 적응증을 추가하면서 급여신청했지만 재발 및 불응성 비호지킨림프종에 대해서만 급여 권고돼 협상이 결렬된 바 있다.

심벤다는 미국과 유럽에서 BR요법(벤다무스틴+리툭시맙 병용요법)으로 많이 쓰이고 있다.

문제는 BR요법이 국내에서 급여는 둘째치고 허가조차 돼있지 않다는 것이다.

보험급여 적용 이전 허가가 문제

사전신청은 허가사항은 아니지만 의학적 요구도가 높고 임상적 유용성이 타당한 요법에 대해 요건을 갖춘 요양기관에서 심평원에 사전신청해 승인이 되면 사용하는 제도다.

식약처가 임상실시기관으로 지정한 기관만 사전신청이 가능하고, 다학제위원회가 구성돼 있어야 하며, 환자에게 사용한 후에도 보고를 해야 하는 등 조건이 까다롭기 때문이다.

심벤다는 단독요법보다는 병용요법으로 많이 쓰이는데, 이때 이미 급여 상태인 다른 약제도 심벤다를 추가로 사용할 경우 비급여로 전환되는 것이다.

에자이 관계자는 "심벤다는 리툭시맙과 병용시 PFS(무진행 생존률)를 R-CHOP 투여군에 비해 2배 이상 증가시키는 등 다른 약제와 같이 사용할 경우 효과가 훨씬 더 좋게 나온다"며 "그러나 허가도 안돼 있고 급여도 안돼 있어 후발 주자들도 심벤다 때문에 급여를 못받게 되는 것이 문제"라고 말했다.

에자이는 식약처에 지난해 12월 저등급 비호지킨림프종(NHL)과 외투세포림프종(MCL)에서 BR요법에 대해 적응증 추가 신청을 했으며 빠르면 올해 5월 말, 늦으면 7월경에 결론이 날 것으로 전망된다.

한편, 전체 혈암액 중 44%를 차지하는 비호지킨림프종 환자의 발생률은 70대가 21.8%로 가장 많고 50대가 21.6%, 60대가 20.7% 등으로 고령층에서 많이 발생한다. 전체 환자수는 2016년 기준 약 5000여명 정도다.