올해 미국 FDA는 알츠하이머병 치료제, 첫 RSV(호흡기세포융합바이러스) 백신, 크리스프(CRISPR) 기술을 이용한 첫 유전자 편집 치료제 등 역사적인 5개 신약을 승인했다.

올해는 전체 승인 건수 면에서 2022년을 앞지르고 있을 뿐만 아니라, 일부 신약이 처음으로 출시된 해이기도 하다.

12월 11일 기준 현재, FDA는 2022년 37개로 최저치를 기록한 후 정상 궤도로 회복하는 55개 신약을 승인했다.

FDA는 지난 5월, 첫 RSV 백신인 GSK의 아렉스비(Arexvy)를 60세 이상 성인에게 승인했다.

유럽, 일본과 다른 국가에서도 승인된 약물은 출시 첫 해에 10억 달러 이상의 매출이 예상된다고 GSK가 밝혔다.

시장은 거대하고 성장의 여지가 있다.

FDA에 따르면, 전 세계적으로 RSV는 약 6400만 명에게 영향을 미치고 매년 16만 명의 사망 원인이 되고 있다.

다른 RSV 백신인 화이자의 아브리스보(Abrysvo)도 5월 60세 이상 성인에게 승인됐고, 이후 유아 보호를 위해 임산부에 대해 청신호를 받은 유일한 백신이 됐다.

아스트라제네카/사노피는 RSV 항체 약물인 베이포르투스(Beyfortus)를 7월 유아에 대해 첫 승인을 받았다.

지난 1월 FDA의 신속한 승인을 받은 후, 7월 레켐비(Lequmbi)의 완전 승인은 알츠하이머병 치료의 획기적 전기였다.

베타 아밀로이드 표적 단일클론항체는 FDA가 검토한 시험에서 18개월 후 기억과 인지 감퇴를 27% 줄였다.

승인은 안전성과 비용 문제로 어려움을 겪었던 바이오젠/에자이의 2021년 아두카누맙(Aducanumab)의 가속 승인보다 논란이 적었지만, 레켐비의 약진은 여전히 도전에 직면해 있다.

이 약물은 뇌출혈과 부종 부작용에 대한 블랙박스 경고를 표기하고 있다.

또한, 연간 2만 6500달러의 가격표는 환자 접근을 제한하고 헬스케어 비용 상승에 대한 우려가 제기되고 있다.

코로나19 팬데믹이 긴 터널은 지났지만, 여전히 백신과 치료제는 이용되고 있다.

2021년 말, 고위험 소아 환자 등 광범위한 인구에 긴급사용 허가를 받은 후, 화이자의 경구용 항바이러스제 팍스로비드(Paxlovid)는 올해 중증 질환에 대해 고위험 성인의 경증에서 중등증 코로나19 치료에 완전 승인을 받았다.

이번 결정은 입원이나 사망률에 유의하게 감소를 보인, 팍스로비드를 성인의 코로나19 치료에 FDA에서 승인된 첫 경구용 항바이러스제가 되게 했다.

반면, 팍스로비드는 이미 회복된 사람들 사이에서 증상이나 바이러스의 재발을 유발할 수 있는, 반등 감염에 대한 의문이 제기됐다.

FDA는 팍스로비드를 복용하지 않은 환자에게도 코로나19 반등이 발생할 수 있고, 팍스로비드 치료와 코로나19 반등 사이에 명확한 연관성은 없다고 언급했다

FDA는 팍스로비드에 대한 긴급사용허가를 개정해 면허를 받은 약사가 치료제를 처방할 수 있도록 했다.

산후 우울증에 대한 첫 경구용 약물이 청신호를 받았다.

지난 8월, FDA 승인을 받은 세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)/바이오젠의 주주배(Zurzuvae)는 산후 우울증(PPD) 치료에 첫 경구용 약물이 됐다.

이전에, PPD 치료제는 헬스케어 제공자가 투여하는 정맥 주사로만 이용됐다.

경구용 약물은 PPD로 고통을 받고 있다고 보고한 7명 중 1명인, 새로운 산모들에게 더 쉽고 광범위한 접근을 허용하고 있다.

주주배의 가격은 1회 치료 코스에 1만 5900달러로, 세이지 테라퓨틱스의 정맥 주사 줄레소(Zulresso) 3만 4000달러의 절반에 불과해, PPD 환자들이 더 쉽게 접근할 수 있을 것으로 예상된다.

지난 8일, 버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 12세 이상 겸상적혈구빈혈증 환자의 치료에 첫 유전자 편집 치료제 카스게비(Casgevy)를 승인받았다.

카스게비는 크리스프(CRISPR) 유전자 편집 기술을 이용해 유전병을 치료하는 첫 약물이다.

1회 치료는 겸상적혈구병의 극심한 증상을 완화하는, 환자의 혈액세포에서 DNA를 영구적으로 변화시킨다.

또한, 블루버드 바이오(Bluebird Bio)의 유전자 치료제 리프게니아(Lyfgenia)도 같은 날 FDA 승인을 받았다.

이 약물은 골수에서 환자의 혈액 줄기세포에 유전자 수정을 전달하기 위해 일반적인 바이러스를 사용한다.

하지만, 이런 유전자 치료제의 높은 가격을 환자 접근에 부담이 될 수 있다.

이밖에도, 암, 희귀질환 등에 획기적 치료제들이 FDA에서 청신호를 받아. 환자의 생명 연장과 건강에 기여하고 있다.