과거 환자수가 적어 외면 받았던 '희귀의약품' 시장이 글로벌 제약사들의 참여로 성장세를 타고 있는 것으로 나타났다. 

이는 각국 정부의 개발 지원 정책과 기업 간 개방형 혁신의 확산이 주요 배경으로 작용했으며, 국내 역시 규제 당국의 심사 역량 강화가 필요하다는 의견이다. 

산업연구원이 최근 발간한 '희귀의약품 혁신신약 연구개발' 보고서에 따르면 전 세계 희귀의약품 매출은 2023년 1730억 달러에서 2028년 3000억 달러로 연평균 11.6% 증가할 전망이다. 

처방의약품이 같은 기간 연평균 6.1% 성장하는 것에 비해 약 2배 빠른 성장세를 보여주는 것.

또한 전문의약품 매출액 중 희귀의약품이 차지하는 비중도 2023년 14.8%에서 2028년 18.4%까지 증가세를 유지할 것으로 분석됐다. 

보고서는 2028년 글로벌 판매액 기준으로 상위 10개 희귀의약품 중 절반은 종양 치료제가 차지하고, 이어 면역 조절제, 호흡기계 치료제, 중추신경계 치료제 등이 포함될 것으로 전망했다. 

특히 상위 10개 희귀의약품의 총 판매액은 640억 달러 규모로 전망되는 가운데, 개별 의약품으로는 존슨앤존슨의 다잘렉스(다발성 골수증 치료제)가 145억 달러로 최고 매출액을 기록할 것으로 나타났다. 

또 상위 10개 중 3개 희귀의약품을 개발한 아스트라제네카의 판매액은 약 160억 달러로 예상되어 개별 기업 중 최대 규모를 기록할 전망이다. 

다양한 오픈이노베이션 및 기술 거래 활발

한편  FDA 승인을 받은 희귀유전질환 치료제 중 75%가 개발 주체와 최종 승인 주체가 상이한 것으로 보여, 희귀의약품 개발을 위해 다양한 오픈이노베이션과 기술 거래가 활발하게 진행되고 있는 것으로 보인다. 

‘다잘렉스’는 얀센이 덴마크 제약기업 젠맙과 라이선스 계약을 통해 개발한 제품이며, 아스트라제네카는 2021년 희귀질환 치료제 전문기업 알렉시온을 10억 달러에 인수해 희귀의약품 매출의 급성장을 달성하면서 2021년에 이어 2022년에도 2위를 유지했다.

‘아바스틴(항암제)’의 희귀의약품 지정 이후 적응증 추가전략으로 매출을 증가시킨 로슈는 사렙타 테라퓨틱스와 뒤센 근이영양증 유전자치료제 공동개발에 참여했다. 

버텍스 파마슈티컬 역시 크리스퍼 테라퓨틱스와 CRISPR 유전자편집 기술 기반의 세포치료제 신약 후보물질을 공동개발한 바 있다. 

이 밖에도 사노피-바이오베라티브, 다케다-샤이어, 화이자-스파크 테라퓨틱스, 애브비-보이저 테라퓨틱스 등 글로벌 대형제약사의 개방형 혁신을 통한 희귀의약품 개발 사례는 앞으로도 이어질 전망이다. 

따라서 보고서는 국내 제약산업도 유관지원기관은 단순히 기술 수출을 위한 글로벌 파트너사 탐색·연계를 넘어 ▲R&D 기술지원, 공동 임상연구 개발 및 사업개발, ▲투자·법률 상담, ▲해외 인·허가 교육 등이 포함된 실효성 있는 프로그램을 마련해 진입을 확실하게 지원해야 한다고 제안했다.