코로나19 팬데믹 당시 혁신적인 백신기술 mRNA로 대표되는 '핵산치료제'가 가파른 성장세를 보이고 있다. 

생명공학정책연구센터는 최근 '핵산치료제 연구동향' 보고서를 통해 연평균 10~20% 수준으로 빠른 성장세를 기록할 것으로 예상했다.

핵산치료제는 RNA 및 DNA를 이용해서 질병관련 유전자의 발현을 조절하거나 단백질의 활성을 조절하는 방식으로 작용하는 신규한 신약형태로, 유전자치료제로 분류되는 첨단바이오의약품을 말한다. 

전통적인 신약형태인 저분자 약물과 항체가 표적하지 못하는 질병 유전자의 대략 80%를 공략하기 위해서는 유전자 발현 조절 방식의 핵산치료제가 가장 적합한 것으로 평가된다. 

대표적인 핵산치료제로는 코로나19 백신기술 mRNA를 포함해 antisense oligo nucleotide(ASO), small interfering RNA(siRNA), aptamer 등이 있다. 

다만 현재 핵산치료제 원천기술은 전반적으로 임상적용 가능성을 확인한 단계라고 할 수 있다. 

보고서는 "향후 보다 광범위한 질병에 대한 효과적인 핵산치료제 개발을 위해서는 현재의 원천기술 및 접근방식 보다 높은 차원의 접근이 필요하다"고 강조했다. 

이를 위해서는 생물학적, 의료적 빅데이터 활용과 AI를 이용한 신약표적 유전자 및 타깃부위선정, AI를 이용한 RNA 디자인을 통해 초기단계의 RNA 후보물질 도출의 효율성을 전반적으로 높일 필요가 있다는 설명이다. 

단순히 질병유전자나 항원 단백질의 유전자를 mRNA에 적용하는 방식을 넘어, 다른 신약 모달리티(modality)와 핵산치료제와의 융합을 통해 기술 활용 방식이나 치료 영역을 확장할 수 있다는 것.

또한 보고서는 핵산치료제의 생체 전달기술 분야에서 안전성이 높은 소재를 활용하는 방향으로 기술 개발이 필요하다고 제안했다. 

보고서는 "다음 세대의 핵산치료제는 최대한 비침습적인 투여방식이어야 한다"면서 "지금의 기술로는 주사바늘을 이용해 정맥, 근육, 피하, 안구, 척수강을 통해서 약물을 생체에 투여하는데 이는 반복 투여시 환자편의성이 낮아진다"고 지적했다. 

따라서 향후 microneedle을 이용해 피하 투여하거나, 천식치료에 적용하는 nebulizer를 사용해 호흡기로 흡입하거나, 또는 경구용 핵산치료기술을 개발할 필요성에 대해 강조했다.