노바티스의 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마'와 같은 유전자 치료제의 도입은 제약 산업에서 가장 큰 발전으로 평가되고 있다. 

다만 매우 비싼 치료제 비용이 부각됨에 따라 시장에서는 유전자 치료제 제조비용을 줄이는 전략에 대한 고민을 하는 상황이다.

이에 보건산업진흥원의 최신 글로벌 산업동향 보고서 '유전자 치료제, AAV가 벡터 시장을 주도'에서 유전자 치료제 제조비용을 줄일 수 있는 전략 및 신기술을 소개했다. 

현재 아데노부속바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV) 벡터가 가장 큰 시장 점유율을 차지하고 있으며, 향후에도 시장을 주도할 것으로 내다봤다.

유전자 치료제는 의약품 판매에 있어 새롭고 수익성이 높은 시장이다. 

2016년 이후 EU에서는 16개 제품, 미국에서는 13개 제품만이 판매 승인을 받았지만 막대한 수익을 창출했다.

노바티스의 졸겐스마(Zolgensma)는 2019년 출시부터 2022년까지 36억 달러 이상의 매출을 올렸으며, 유전자 치료제의 주요 부분을 차지하는 비암성(non-cancer) 유전자 치료제의 매출 규모는 2028년 42억 달러에 이를 것으로 예상됐다.

하지만 초기 개발단계에 있는 유전자 치료제를 만드는 과정은 전통적인 의약품의 현대 제조 방법과 유사점이 없는 완전히 새로운 방식이 필요하며, 대량 생산에 따른 효율성 절감 효과가 전혀 없으며 생산 속도도 느려 높은 제조비용이 필요하다. 

일반적으로 유전자 치료제는 치료 유전자(gene)와 전달체(vector)로 구성되며, 높은 성장성에도 불구하고 생산 및 확대 능력은 여전히 초기 단계에 있는 것.

적재된 치료물질(therapeutic cargo, 보통 DNA)을 세포에 전달하는 매개체인 벡터를 생산하는 제조방법이 어려운 단계로 분류된다. 

보고서는 "모든 것에 적용되는 일률적인 벡터는 없으며 각 벡터에는 자체 제조 프로세스가 있다"며 "임상시험용 신약을 신속하게 생산해 시장에 빨리 출시하는 것이 중요하지만 이를 생산하는 데는 많은 시간이 필요하다"고 설명했다. 

현재 유전자 치료제에는 5개의 바이러스 벡터가 사용되며, 아데노부속바이러스(AAV)가 가장 큰 시장 점유율인 45%를 차지하고 있으며, 렌티바이러스(LV) 20%, 아데노바이러스(AV) 16%, 단순포진바이러스(HSV) 8%, 레트로바이러스(RV) 2% 순으로 나타난다.

이어 보고서는 "AAV는 기존 혈청형의 벡터 변형 및 혼성화에 의해 최적화되고 있다"며 "염색체에 삽입되지 않는 효과적인 유전자 전달 메커니즘을 갖추고 있어 원치 않는 영향을 최소화하는 장점 때문에 시장을 주도할 것"이라고 전망했다. 

더불어 새로운 비바이러스 벡터(Non-viral vector) 기술은 ▲지질나노입자(Lipid nano particles, LNP) ▲고분자 나노입자(Polymeric nanoparticles, PNP) ▲엑소좀(Exosomes) 등 세가지 유형이 있으며, 향후 유전자 치료 제조 성장의 중요한 동인이 될 것으로 예상했다.