최근 고가 중증질환 신약에 대한 빠른 급여를 원하는 사회적 요구가 높아진 가운데 심사평가원도 신약에 관한 객관적 효과 비교를 위한 근거 마련에 집중하는 것으로 보인다. 

표준화된 검토기준을 활용해 국민의 신약 접근성 향상에 기여한다는 방침이다. 

건강보험심사평가원 약제관리실은 최근 '신약의 임상적 유용성 평가를 위한 간접비교 지침 개정 연구'를 발주했다. 

약제관리실 신약등재부는 "현재 신약의 유용성 평가를 위해서는 신약의 효과 개선 여부 등 임상적 유용성 평가를 위한 자료원으로 신약과 대체약제 간 무작위 배정을 통한 직접비교 임상연구 결과가 우선적으로 고려된다"고 설명했다. 

그러나 "임상연구가 신청품 단일군으로 수행되었거나, 대체약제와의 직접비교 자료가 없는 경우에는 타당성을 갖춘 간접 비교를 통한 도출된 근거가 필요하다"는 것이다. 

심사평가원은 2010년 '의약품 임상적 유용성 평가를 위한 간접비교 지침개발 연구' 결과를 토대로 자료제출지침을 개발해 신청자에게 신약의 객관적 효과비교 근거를 제출할 수 있도록 하고 있다. 

다만 그동안 발전된 방법론 및 제외국 관련 지침 개정 등을 고려한 국내 지침 개정이 필요한 상황이다.

이에 약제관리실은 "최근 직접비교 임상근거 생산이 어려운 단일군 임상연구 기반의 항암제 및 희귀질환치료제가 증가하고 있으며, 의약품 경제성평가 자료 제출 생략 제도 개선 시 간접비교 활용 필요성이 커질 것으로 예상된다"고 덧붙였다. 

심사평가원에 따르면 지침 개정 범위는 ▲국내·외 간접비교 관련 지침 제·개성 경과, ▲신약의 임상적 유용성 평가를 위한 간접비교 관련 발전된 방법론 고찰, ▲신약의 임상적 유용성 개선, ▲동등(혹은 비열등) 효과 추정을 위한 간접비교 시 고려사항, ▲기제출된 신약의 임상적 유용성 평가를 위한 간접비교 보고서 검토, ▲이해관계자 및 관련 전문가 의견 수렴, ▲개정범위 및 개정방향, ▲추가 연구가 필요한 범위 제언 등으로 진행될 예정이다. 

약제관리실은 "간접비교 활용 필요성 증대에 따라 적시에 개정된 지침을 제공할 수 있게 될 것"이라며 "이를 통해 신청자는 신약의 임상적 유용성 평가에 필요한 간접비교 근거 마련을 용이하게 하고, 평가자는 표준화된 검토기준을 활용할 수 있어 신약 접근성 향상에 기여할 수 있을 것"으로 기대했다.