제약바이오 산업에서 '모달리티'가 주목 받고 있다. 특히 신약 모달리티는 현대 복잡한 질병 분야에서 혁명을 불러일으키며 미래 성장 동력으로 꼽히고 있다. 

다만 그 위험성을 미리 인지하고 기업은 특정 포트폴리오와 강점에 맞는 전략을 수립해 보상과 위험의 균형을 통한 가치 극대화가 중요할 것으로 보인다. 

생명공학정책연구센터가 지난 25일 발간한 '신약 모달리티 산업의 가능성과 위험성' 보고서는 신약 모달리티 산업의 기회와 위험성 분석을 통해 전략 방법을 제안했다. 

먼저 보고서는 "신약 모달리티는 이를 적극적으로 추구하는 바이오의약품 기업들에게 전례없는 기회가 될 것이지만 동시에 새로운 위험도 존재한다"면서 "다양한 모달리티의 발전 수준을 이해하고 대상 모달리티와 질병에 대해 전략적으로 결정해야 한다"고 평가했다. 

모달리티(Modality)는 의약품이 표적을 타깃하는 방법 또는 약물이 약효를 나타내는 방식을 의미한다. 

새로운 질병 치료, 효과적이고 편리한 치료 제공, 기존 의학 보완 등 다양한 방법으로 신규 모달리티에서 가치 창출이 가능한 것이다. 

실제 지난 20년 동안 유전자 및 세포 치료제, RNA 치료제, 복합 생물학적 제제 등 신규 모달리티가 등장했다. 

신규 모달리티(mRNA 제외)의 연간 매출은 약 200억 달러에 달하며, 바이오제약 기업의 전체 시가 총액이 3,000억 달러 이상 증가를 불러왔다. 

하지만 높은 임상 실패율과 상용화 문제 등 그 위험도도 높다. 

유전자 및 세포 치료제는 고가로, 척수성 근위축증에 대한 유전자 치료제인 졸겐스마(Zolgensma)는 미국에서 1회 투여당 약 250만 달러의 비용이 소요된다. 

이러한 이유 등으로 바이오제약 및 생명공학 기업, 투자자 등에게 R&D 위험 및 보상, 새로운 운영 및 제조 모델, 상업화, 가격 책정 및 상환에 대한 신중한 사고가 요구되는 것이다. 

신약 모달리티, 4가지 방식으로 차별화?

보고서는 신규 모달리티의 가치 창출을 위해 종양학 및 희귀 질환을 넘어 표적 질환 확장, 새로운 작용 기전을 통한 질병 치료, 우수한 치료 효과 또는 편의성 제공, 기존 모달리티 보완 등 네 가지 방식을 제안했다. 

보고서는 "약물 파이프라인은 종약학 및 희귀 질환을 넘어 유사한 작용 기전을 통해 치료할 수 있는 질환까지 목표로 삼아야 한다"며 "일례로, AADC 결핍과 같은 희귀 신경질환에서 파킨슨병과 같은 더 흔한 신경질환까지 확장할 수 있다"는 설명이다.

장기적으로 이러한 모달리티 대부분은 대사성 질환, 신경질환, 감염성 질환, 호흡기 질환을 비롯한 광범위한 질병을 치료하는데 사용될 것으로 예상했다. 

또한 기존 치료제를 더욱 편리하고 효과적으로 만들어 치료제의 효과를 개선하는 것으로 중요하다고 제안했다. 

보고서는 "기업은 특정 포트폴리오와 강점에 맞는 전략을 수립하고 보상과 위험의 균형을 맞추며 리소스를 할당해 잠재적 가치 극대화하는 것이 중요하다"고 강조했다.

이어 "신규 모달리티는 미래의 질병 분야 치료 환경을 변화시키는 차세대 블록버스터가 될 수 있다"고 덧붙였다.