희귀의약품이 제약사의 새로운 수익모델로 평가되며 틈새시장 공략이 활발하게 추진되고 있다. 

미충족 의료수요를 해소하는 데 중요한 역할도 할 수 있어 전 세계 희귀의약품 시장 규모는 2023년 1730억 달러로 집계됐으며, 향후 2028년에는 연평균 11.6% 성장한 약 3000억 달러에 이를 것으로 예측된다. 

국가임상시험지원재단이 최근 발간한 '2028년 희귀약품 글로벌 동향 예측' 보고서에 따르면 복제약과 희귀의약품을 제외한 전문의약품이 같은 기간 동안 9220억 달러에서 1조 2400억 달러로 연평균 6.1% 성장하는 것과 비교하면 매우 빠른 속도로 성장하고 있다. 

전체 전문의약품 매출액 중 희귀의약품이 차지하는 비중도 2023년 14.8%에서 2028년 18.4%까지 증가하며 지속 성장할 전망이다. 

또한 새롭게 승인받은 의약품 중 희귀의약품의 비중도 지속 증가하고 있는 것으로 나타났다. 

FDA의 약물평가연구센터가 승인한 합성의약품 신약 중 희귀의약품 비중을 살펴보면 2010년 희귀의약품 비중은 29%였으나 최대 58%까지 증가하며, 2020년 이후에는 FDA 승인받은 신약의 절반 이상이 희귀질환을 치료하기 위한 희귀의약품인 것으로 집계됐다. 

한편 2028년 전 세계에서 가장 많이 판매될 것으로 예측되는 상위 10개 희귀의약품을 치료영역별로 분류하면 종양 치료제가 5개로 절반 이상을 차지하며, 이외 면역조절제, 호흡기계 치료제, 중추신경계 치료제 등이 포함된다. 

존슨앤존슨에서 개발한 다발성 골수종 치료제인 다잘렉스(Darzalex)가 145억 달러, 버텍스 파마슈티컬에서 개발한 낭포성 섬유증 치료제인 트리카프타(Trikafta)가 105억 달러 순으로 판매될 것으로 예측됐다. 

보고서는 이들 상위 10개 희귀의약품의 2028년 판매량은 640억 달러에 이를 것으로 전망하며, 희귀의약품의 판매량이 각 기업의 글로벌 의약품 전체 매출액 및 수익모델을 변화시킬 것으로 내다봤다. 

실제 존슨앤존슨과 아스트라제네카의 글로벌 의약품 판매량의 30% 이상이 희귀의약품에서 발생하며, 이 중 대부분은 종양 치료제일 것으로 예상된다. 

존슨앤존슨은 다잘렉스와 임브루비카(Imbruvica)로, 아스트라제네카는 린파자(Lynparza)와 칼퀸스(Calquence) 등 모두 종양 치료제로서 희귀의약품 판매를 이끌 것으로 분석된다.