희귀의약품은 제약시장에서 가장 빠르게 성장하고 있는 부문이고 미국 FDA 승인을 지배하고 있다.

시장 리서치 업체인 EP(Evaluate Pharma)의 최신 보고서(Orphan Drugs 2023-2028: a flattening curve)를 보면, 글로벌 희귀 약품 시장은 2022년 1560억 달러에서 2023년 1730억 달러, 2028년 3000억 달러 규모로 연평균 12% 성장할 전망이다.

이는 처방약의 7% 예상된 성장률을 훨씬 앞선다.

2028년 총 3000억 달러로 추정되는 가치는 모든 비제네릭 처방약 매출(1조 2300억$)의 약 1/5을 차지할 것으로 예상된다.

이런 점유율은 지난 10년 동안 꾸준히 상승해 왔고, 2018년에는 13%였다.

이러한 성장은 지난 5년 중 4년 동안의 승인을 반영한다.

FDA는 비희귀약보다 희귀약을 더 많이 승인했다.

2022년, FDA의 CDER(Center for Drug Evaluation and Research)에서 승인 희귀약의 비중은 54%로 역대 최고치를 기록했다.

세포 및 유전자 치료제, 항체-약물 결합체, 이중특이 항체 등 새로운 기술은 희귀약품 지정의 가능성을 높이는 틈새 질환에 종종 테스트되고 있다.

2022년 이런 새로운 치료제는 FDA 승인의 1/3분을 차지했고, 이런 결과의 일부로, FDA 바이오로직 승인(BLA)이 소분자(NME) 승인을 앞지른 첫 해였다.

톱10 희귀약

2028년 상위 10개 최대 희귀약품의 전 세계 매출은 640억 달러 규모로, 전체 비제네릭 처방약 매출(1.5조$)의 1/5을 차지할 것으로 추정된다.

J&J와 아스트라제네카(AZ)의 약품 매출의 1/3 이상이 대부분 종양인 희귀약품에서 나올 것으로 예측된다.

2028년 J&J의 다발성 골수종 치료제 다잘렉스(Darzalex)가 145억 달러로 희귀약품 매출 순위에서 1위를 고수하고, AZ의 난소암 치료제 린파자(Lynparza)와 림프종 약품 칼퀀스(Calquence)가 총매출 110억 달러로 4위와 5위에 랭크될 전망이다.

버텍스 파마슈티컬스의 낭포성 섬유증 치료제 트리캅타(Trikafta)의 2028년 매출은 105억 달러로 2위, 로슈의 혈우병 약품 헴리브라(Hemlibra)가 62억 달러로 3위, 이어 아르젠스의 중증 근무력증 약품 비브가트(Vyvgart), 애브비의 림프종 치료제 임브루비카(Imbruvica), AZ의 울토미리스(Ultomiris), 애브비의 벤클렉스타(Venclexta), 로슈의 에브리스디(Evrysdi) 등이 톱10에 랭크될 것으로 예측된다.

톱10 회사

J&J는 다잘렉스, 임브루비카(Imbruvica)와 카빅티(Carvykti) 등으로, 2022년의 선두주자인 BMS를 밀어내고 2028년의 희귀약품 매출 순위에서 리더가 될 전망이다.

J&J의 희귀약품 매출은 2022년 137억 달러에서 2028년 266억 달러로 연평균 11.7% 성장이 예상된다.

이 기간 동안, 회사 총매출에 희귀약품이 차지하는 비중도 27%에서 46%로 증가할 것으로 추정된다.

266억 달러 예상 고아 매출(대부분 종양학)은 전체 약국 매출의 거의 절반(46%)을 차지할 전망이다. 고아가 아닌 수익은 2022년과 2028년 사이에 16% 또는 60억 달러 감소할 것으로 예상된다.

2022년 희귀약품 매출 213억 달러로 1위였던, BMS는 다발성 골수종 약물인 레블리미드(Revlimid)의 특허 만료로 2028년(134억$)까지 4위로 떨어질 것으로 예측된다.

하지만, 빈혈 치료제 레블로질(Reblozyl)과 최근 승인된 암 복합제 옵두알라그(Opdualag (nivolumab/relatlimab)는 각각 25억 달러와 23.5억 달러의 예상 매출로 2028년 상위 20위 안에 랭크될 것으로 예상된다.

AZ는 2028년 전체 매출의 약 40%인 210억 달러 이상의 희귀약품 매출로 2위로 도약하게 된다.

린파자와 칼퀀스로, AZ는 연평균 10.1% 성장해 2028년 희귀약 매출은 211억 달러에 이를 것으로 추산된다.

노바티스는 희귀약 매출이 2022년 132억 달러에서 2028년 109억 달러로 연간 3.1% 감소할 전망이다.

2028년, 버텍스 파마슈티컬은 희귀약 매출 113억 달러로 노바티스를 제치고 5위에 랭크되고, 이어 사노피, 다케다, 애브비, 화이자가 톱10에 오를 전망이다.

노바티스와 BMS를 제외하고, 상위 10대 희귀약 회사의 매출은 높은 성장이 예상된다.