심사평가원이 고가약제 사후관리에 집중하고 있는 가운데 초고가 신약인 척수성근위축증(SAM) 치료제에 대한 성과평가에 나선다.

품목은 바이오젠의 '스핀라자주(성분명 뉴시너센)와 로슈의 에브리스디건조시럽(성분명 리스디플람)으로 최초 투여하는 환자 중 만 18세 초과 이면서 HFMSE 점수 5점 미만인 경우가 평가대상이다. 

건강보험심사평가원 약제관리실은 최근 '스핀라자주.에브리스디건조시럽' 성과평가 계획을 을 알렸다. 

심사평가원은 의약품의 성과를 기반으로 한 급여관리 방안에 초점에 맞추고 있다. 지난 11월에는 대한항암요법연구회와 '의약품 성과기반 급여관리 방안 공청회'를 개최하기도 했다. 

현재  스핀라자주 및 에브리스디건조시럽은 고가약제로 치료 효과 모니터링 및 급여 적정관리를 위해 환자단위 성과기반 위험분담제 유형을 계약조건으로 급여 등재되어 있다. 

약제관리실은 "고약의약품 급여과리에 관한 기준에 따라 1년간 관리하도록 되어있다"며 "사전신청 시 제출된 자료 중 투여 후 첫 3회분의 모니터링 보고서가 성과평가의 대상이 된다"고 설명했다. 

자료제출은 스핀라자에 경우 도입용량 투여 후 5회 투여 전, 유지용량 투여 전 4개월 마다 자료제출을 해야하며, 에브리스디는 약제 첫 투여 후 4개월마다 제출한다. 

한편 초고가 신약은 재정적 부담으로 인해 급여 적용당시 우려의 목소리가 있었다.

스핀라자는 2019년 4월 8일부터 희귀질환인 척수성 근위축증 치료제로 건강보험이 적용됐으며 최초이자 유일한 척수성 근위축증 치료제로서 약물치료가 가능하게 길을 열었다는 평가를 받는다. 

1회 투여에 1억원(9235만원)에 달하는 초고가약으로 사전승인제도를 통해 급여 여부가 건별로 정해진다. 

이후 같은해 5월 서울대어린이병원에서 국내 첫 투여가 이루어졌으며, 사전승인으로 급여 대상을 설정해 급여 결정을 진행하고 있다. 

이번 성과평가 대상으로 선정된 경구용 SMA치료제인 '에브리스디'는 지난 2020년 11월 식약처 허가 후 올해 10월 급여 적용이 시작됐다. 

에브리스디는 최초이자 유일한 경구형 5q 척수성 근위축증 치료제로 연령 및 체중에 따른 권장 맞춤 용량을 1일 1회 투여하는 신약이다.