노바티스가 발작성 야간 혈색뇨(PNH)를 가진 성인 환자의 치료에 첫 경구 단독요법인 파비할타(Fabhalta, iptacopan)를 미국 FDA에서 승인받았다고 밝혔다.

PNH는 희귀, 만성 매개 혈액 질환이다.

많은 환자들은 항 C5(솔리리스, 울토미리스) 치료에도 불구하고 빈혈이 남아 있고 수혈에 의존할 수 있기 때문에 이 질환의 치료에 대한 높은 미충족 욕구가 있다.

FDA 승인은 파비할타로 변경이 지난 6개월 동안 항-C5 치료의 안정적인 요법에도 불구하고 잔류 빈혈(Hb < 10g/dL)이 있는 성인 환자에서 항-C5 치료제를 지속하는 것보다 우수한지 평가함으로써 PNH 치료를 위한 1일 2회, 경구 파비할타 단독요법(200mg)의 효과와 안전성을 평가한 3상 APPLY-PNH 연구 결과를 근거로 했다.

연구결과, 파비할타로 전환한 환자들은 항-C5 치료를 지속한 환자들에 비해 적혈구 수혈없이 헤모글로빈 수치의 더 우수한 증가를 보였다.

또한, 보체 억제제 처음 환자를 대상으로 한 APPOINT-PNH 연구 결과도 승인을 지지했다.

약물은 IgA(immunoglobulin A) 신증, C3G(glomerulopathy), 면역복합망막증식성 사구체신염, 및 비정형 용혈성 요독증후군 등, 보체 매개 질환에 평가하고 있다.

FDA는 파비할타를 PNA와 C3G에 대해 획기적인 치료제 지정을 허가했다.

또한, FDA와 유럽의약품청(EMA)에서 희귀의약품 지정을 받았다.

노바티스의 파비할타는 아스트라제네카(AZ)의 솔리리스(Soliris), 울토미리스(Ultomiris)와 경쟁에 직면하게 된다.

유일한 장기지속 C5 보체 억제제인 울토미리스는 아스트라가 알렉시온의 인수로 포트폴리오에 추가됐다.

이 약물은 특정 성인과 어린이 PNH 치료에 승인됐고, 일반화된 증증근무력증(gMG) 성인 환자의 치료에도 FDA 승인을 받았다.

울토미리스는 2023년 첫 9개월 동안 고정환율 기준 전년동기대비 58% 급등한 21억 달러의 매출을 기록했다.

AZ는 솔리리스 환자를 울토미리스로 전환하고 있다.