크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 영국 MHRA(Medicines and Healthcare products Regulatory Agency)에서 첫 크리스프/카스9(CRISPR/Cas9) 유전자 편집 치료제인 카스게비(Casgevy, exa-cel:exagamglogene autotemcel)를 겸상적혈구병(SCD)과 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT) 등 2가지 혈액질환의 치료에 조건부 마케팅 승인을 받았다고 16일(현지시각) 밝혔다.

카스게비는 크리스퍼 테라퓨틱스의 포트폴리오에서 첫 번째로 승인된 제품이다.

MHRA는 재발성 혈관폐쇄성 위기(VOC)가 있는 12세 이상 환자의 SCD 치료에 청신호를 보냈다.

또한, 인간 백혈구 항원(HLA)과 일치하는 관련 조혈모세포 기증자를 이용할 수 없는, 12세 이상 환자의 TDT 치료에 대해 카스게비를 허가했다.

MHRA의 카스게비 승인은 전 세계에서 최초로 크리스프 기반 유전자 편집 치료제의 규제 허가로 주목을 받고 있다.

SCD와 TDT 적응증에 엑사셀(exa-cel)에 대한 승인 신청은 현재 미국에서 검토 중이다.

FDA는 엑사셀의 SCD 적응증 신청에 대해 우선 검토를 허가했고, TDT 적응증에는 표준 검토를 수용했다.

엑사셀 SCD와 TDT에 대한 최종 결정은 각각 2023년 12월 8일과 2024년 3월 30일로 예정돼 있다.