현재 미충족 욕구가 높은 파킨슨병에 대한 일부 유망한 파이프라인 약물이 치료에 혁신을 일으킬 것으로 예상된다.

많은 파이프라인 약물들이 충족되지 않은 다양한 욕구를 해결하기 위해 테스트되고 있어, 파킨슨병 환자들은 더 많은 희망을 가질 수 있다.

그러나 현재 파킨슨병 환자들은 질병의 진행을 늦추기 위해 이용할 수 있는 옵션이 없어, 제한된 치료 옵션을 가지고 있다.

레보도파 유도 운동 장애, 오프-에피소드, 보행 및 불균형 등 운동 증상에 대한 효과적인 치료 등 파킨슨 환자에게 충족되지 않은 많은 요구가 있다.

현재의 모든 치료제들은 질병 수정 치료제의 거대한 부재와 함께 증상 완화를 제공하는 것으로 제한돼 있다.

반면 2, 3상 임상시험 중인 새로운 치료제들이 운동 증상 치료 등 이런 공백의 일부를 해결하기 위해 평가되고 있다.

이런 치료제들이 성공을 입증한다면, 환자들을 위한 치료에 혁명을 일으킬 수 있다.

아노비스 바이오(Annovis Bio)는 현재 파이프라인 DMT(질병수정치료제) 분타네탑 타트레이트(buntanetap tartrate)의 안전성, 효능과 내약성을 평가하는 3상 시험을 진행하고 있다.

연구는 초기 파킨슨병 환자를 대상으로 두 가지 용량의 약물을 위약과 6개월간 비교하는 것으로, 오는 12월에 끝날 예정이다.

약물은 아밀로이드 전구체 단백질(APP)과 타우(Tau)에서 유래한 신경독성 단백질의 생성을 억제하는 작용을 한다.

작용기전 때문에 또한, 초기 알츠하이머병을 치료할 수 있는 기회도 제공한다.

연구에서 효과가 입증하면, 이 약물은 시장에 출시된 첫 번째 α-시뉴클린(α-synuclein) 표적 제품으로, 환자 치료에 큰 변화를 가져올 수 있을 것으로 평가받고 있다.

이전 임상시험에서, 분타네탑은 신경퇴행성 장애에 관여하는 타우 단백질 엉킴 등 α-시뉴클린과 다른 독성 단백질의 수치 감소를 보였다.

광범위한 연구가 파킨슨병 병인론과 신경퇴행에서 α-시뉴클린의 역할을 밝힌 이후, 기업들은 이 경로를 표적으로 할 수 있는 다양한 종류의 프로그램을 개발하고 있다.

로슈의 프라시네주맙(prasinezumab)은 2024년 9월 2b상 임상을 완료할 예정이다.

데이터 및 분석업체인 글로벌데이터에 따르면, 승인되면, 프라시네주맙은 가장 높은 효능을 보일 것으로 예상하는, 또 다른 α-시뉴클린 표적 제품이다.

2b상 연구는 초기 파킨슨병 환자를 대상으로 정맥 주사제의 효과와 안전성을 테스트하고 있다.

로슈는 프라시네주맙에 대한 훨씬 더 많은 데이터를 가지고 있다.

4년 데이터를 가지고 있고 데이터는 긍정적으로 평가되고 있다.

아노비스의 연구 기간은 최대 6개월로, 이 기간 내에 임상 진행에 변화가 있다는 것을 보여주기는 매우 어려울 수 있다.

알렉자 파마슈티컬스(Alexza Pharmaceuticals)는 2상 시험에서 스타카토 아포모르핀(staccato apomorphine)을 개발하고 있다.

연구는 질병으로 고통 받는 파킨슨병 환자를 대상으로 에어로졸 약물의 안전성과 효능을 평가하고, 2024년 2월 완료될 예정이다.

다른 업체들은 이미 아포모르핀을 마케팅하고 있지만, 아렉자의 약물은 피하 주사가 아니기 때문에 떨림이 있을 수 있는 환자들이 약물을 쉽게 투여할 수 있다.

현재 치료제들은 주사이기 때문에, 에어로졸 투여가 이런 문제를 경험하는 환자들에게 투여 경로를 더 쉽게 만들 수 있다면 상당한 이점을 제공할 수 있다.

아포모르핀은 도파민 D1과 D2 수용체를 표적으로 작용하며, 도파민 수치의 감소는 도파민 관련 신경 전달의 이상을 초래한다.

세레벨 테라퓨틱스(Cerevel Therapeutics)는 TEMPO 시리즈에서 타바파돈(tavapadon)의 4가지 시험을 진행하고 있다.

TEMPO-1 임상은 초기 파킨슨병 환자를 대상으로 3상 고정 용량 시험으로 2024년 9월에 종료된다.

TEMPO-2는 초기 질환 환자를 대상으로 약물의 유연 용량을 테스트하는 3상 시험이다.

연구는 2024년 10월에 완료될 예정이다.

TEMPO-3은 운동 변동으로 고통 받는 파킨슨 환자를 대상으로 하는 3상 유연 용량, 보조요법으로, 2024년 3월에 종료될 예정이다.

TEMPO-4는 2026년에 종료될 예정인 공개 라벨 시험이다.

TEMPO-1과 2는 운동 증상의 변화를 측정하는 1차 최종목표를 사용하는 반면, TEMPO-3은 성가신 운동 장애 없는 시간의 감소를 측정하는 1차 목표를 사용한다.

타바파돈은 도파민 D1과 D5 수용체를 표적으로 하는 경구용 약물이다.

D1과 D5 수용체의 부적절한 자극은 인지 기능의 손상을 초래한다.

후보 약물은 인지 기능을 개선하는, 세포 밖 뇌 아세틸콜린(ACh)의 수치를 높이기 위해 작용제 자극 수용체 신호를 강화한다.

원래 당뇨병 치료에 개발됐지만 비만 치료제로 사용되고 있는 GLP-1 수용체 작용제는 현재 파킨슨병의 DMT로 재창출 되고 있다.

UCL( University College London)은 2024년 6월 완료를 목표로, 3상 시험을 진행하고 있다.

연구는 파킨슨병에 대해 2년 동안 매주 한 번 투여하는 바이에타(Baietta, exenatide)를 평가하고 있다.

릭시세나타이드(lixisenatide), 엑세나타이드(exenatide), 세마글루타이드(semaglutide)에 대한 일부 고무적인 데이터가 나오고 있어, 향후 주목된다.