활동 통제에 영향을 미치는 복잡한, 다중 시스템 신경퇴행성 질환인 파킨슨병에 대한 높은 미충족 욕구는 새로 진입하는 업체에게 상당한 기회가 될 것으로 예상된다.

현재 파킨슨병(PD)의 치료에 사용되는 약물은 증상 완화만을 제공하기 때문에, 신규 진입업체에 대해 충분한 기회가 남아 있다.

질병 수정 치료제의 필요성이 가장 높은 미충족 욕구 중 하나이고, 치유력이 있거나 질병 수정 약품이 PD에 승인되면 환자를 치료하는 방법에 큰 변화를 가져올 수 있다.

현재 치료법은 뇌의 도파민 수준 관리에 초점을 맞추고 있고, 레보도파(levodopa) 기반 치료제가 지난 반세기 동안 PD 시장의 표준요법으로 남아 있다.

레보도파의 효과는 시간이 지남에 따라 감소하고, 운동과 비운동 합병증 모두가 발생한다.

데이터 및 분석 회사인 글로벌데이터에 따르면, PD의 초기 단계에서, 운동 증상은 레보도파로 잘 관리되지만, 질병이 진행됨에 따라, 신뢰할 수 있는 투약이 더 어려워진다.

레보도파는 짧은 반감기와 함께 흡수의 한계 때문에 특히 어려운 화합물이다.

레보도파 유도 이상운동증, 오프-에피소드, 걸음걸이, 불균형 등 운동 증상에 대한 효과적인 치료는 PD에서 지속적인 과제로 남아 있다.

약화되는 운동 증상 외에도, 일련의 비운동 증상들도 PD 진행의 일부이다.

PD의 비운동성 합병증 중, 치료가 가장 어려운 것은 주로 진행 단계 환자에게서 나타나는 PD 정신병과 PD 치매이다.

글로벌데이터의 조사결과를 보면, PD 환자의 15%~25%가 환각이나 망상을 경험했고, PD 정신병이 있는 환자의 80%도 인지 장애가 있다고 보고했다.

아카디아의 누플라지드(Nuplazid)는 2016년 이후 미국에서 PD 정신병 치료에 승인된 최초이자 유일한 약품이다.

하지만, 누플라지드는 다른 오프라벨 항정신병제와 비교해 증상 관리에 효과가 낮다는 지적을 받고 있다.

또한, 누플라지드는 사용을 제한하는, 치매 노인의 사망 위험 증가 가능성에 대한 박스 경고를 표기하고 있다.

파이프라인

현재 PD 약품은 증상 완화만을 제공하기 때문에, 새로운 메커니즘을 가진 약품에 대한 많은 기회가 있다.

후기 단계 개발에 있는 일부 파이프라인 약물은 PD에 대한 오랜 미충족 욕구를 해결하는 데 도움이 될 수 있을 것으로 보인다.

비침습적 방법으로, 운동 동요 통제를 위한 연속 피하 레보도파 주입 시스템인 애브비의 ABBV-951(foscarbidopa/foslevodopa)과 뉴로덤(NeuroDerm)의 ND0612(levodopa/carbidopa)가 주목을 받고 있다.

현재 항정신병제보다 다른 작용 메커니즘을 통해 미량 아민 관련 수용체 1의 활성을 조절함으로써 작용하는 새로운 경구용 비D2 수용체 길항제인, 수노비온(Sunovion)의 울로타론트(ulotaront)는 PD 정신병에 테스트하고 있다.

아나벡스(Anavex)의 블라카메신(blarcamesine)은 PD 치매에 대해 연구하고 있는 시그마-1 수용체 작용제와 무스카리닉 수용체 조절제이다.

프로테나/로슈의 프라시네주맙(prasinezumab)과 안노비스(Annovis)의 분타네탑(buntanetap)은 α-시뉴클린 단백질 표적화와 결과적으로 질병 진행 중단을 통해 질병 수정 특성을 가지고 있다.

또한, GLP-1(glucagon-like peptide-1) 수용체 작용제로, 노보 노디스크의 빅토자(Victoza, liraglutide)와 뉴랄리(Neuraly)의 NLY01은 신경 보호를 제공할 수 있는 잠재력이 있는 것으로 간주되고 있다.

운동 증상 통제를 개선하고, PD 치매 또는 PD 정신병을 표적으로 하는 새로운 약물은 큰 임상적 영향을 미칠 수 있다.

PD 시장에서 증상적 치료 옵션만 사용할 수 있기 때문에, 후기 단계의 파이프라인 약품들이 중추적인 임상시험에서 신경 보호 또는 질병 수정 특성을 입증한다면 PD 치료에 혁신을 일으킬 수 있다.

PD 유병률

글로벌데이터에 따르면, PD는 알츠하이머병 다음으로 노인에서 두 번째로 흔한 만성 진행성 신경퇴행성 질환으로, 전 세계 65세 이상의 1~2%에 영향을 미치고 있다.

PD는 건강에 상당한 부담을 주고 있으며, 7대 제약 시장(미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 일본)에서 현재 240만 명 이상의 PD으로 진단된 것으로 추정된다.

2029년, PD의 진단은 290만 건으로 연간 2.3% 증가가 예상된다.

PD는 특히 전임상 단계, 조기 진단이 어렵다.

머신런닝 도구를 사용한 조기 진단이 환자의 치료 개선과 삶의 질 향상에 도움이 될 수 있다.