더 큰 파이프라인과 규제 당국의 지원 증가가 희귀 의약품 시장의 성공을 지원하고 있다.

여전히 희귀 약품을 틈새 시장으로 간주하는 약품 개발자들은 주목하지 않고 있다.

하지만, 희귀 약품 매출 성장은 더 넓은 제약 시장의 성장을 훨씬 능가하고, 한때 주변부였던 이 시장은 주류로 전환됐다.

시장 리서치 업체인 EP(Evaluate Pharma)의 최신 보고서를 보면, 희귀 약품 시장은 2021–2026년까지 연평균 12% 성장률로, 비희귀 약품 시장보다 2배 이상 빠르게 성장하고 있다.

희귀 약품은 2026년까지 전체 처방약 매출의 20%와 전 세계 약물 파이프라인 가치의 약 1/3을 차지할 전망이다.

희귀 약품 시장은 매우 적은 환자 수에도 불구하고, 만성적이고 만연된 질병에 대해 일부 대량 시장 약품과 맞먹거나 그 이상의 규모로 예측된다.

예를 들어, 애브비/J&)의 만성 림프구성 백혈병(CLL) 치료제 임브루비카(Imbruvica, ibrutinib)는 2026년 전 세계 매출 130억 달러로, 최대 희귀약품이 될 전망이다.

이는 글로벌 톱셀링 제품인, BMS/화이자의 항혈전제 엘리퀴스(Eliquis, apixaban)와 사노피/리제네론의 항염증제 듀픽젠트(Dupixent, dupilumab))에 필적한다.

희귀 약품 승인 수도 증가하고 있다.

2021년 미국 FDA 의약품평가연구센터(CDER) 승인 수의 절반 이상이 희귀 의약품 지정을 받았고, 2개 CAR-T 세포 치료제는 바이오로직 평가연구센터(CBER)에서 승인됐다.

2022년 첫 3개월 동안, FDA는 7개의 희귀 질환 약품을 승인했지만, 비희귀 질환에는 4개만 청신호를 보냈다.

당뇨병, 심장병, 신장병 등 만성적이고, 만연하고, 매우 복잡한 질환에 대한 새로운 약품은 이제 적다.

빅 파마 초점

빅 파마는 장기 성장을 촉진하기 위해 희귀 약품을 서둘러 수용하고 있다.

톱10 파이프라인 희귀 약품의 2026년 예상 매출의 순현재가치(NPV)는 420억 달러 이상이고, 2026년 톱10 희귀 약품은 각각 30억~130억 달러의 가치에 이를 전망이다.

또한, 빅 파마가 2026년까지 직접 또는 라이선스 계약을 통해 상위 10개 희귀 약품 중 9개를 후원할 것으로 예상된다.

붐이 일고 있는 시장에 대한 투자뿐만 아니라 그에 대한 의존도가 증가하고 있다.

230억 달러의 총매출이 예상되는, 주로 혈액암 치료제인 임브루비카(Imbruvica)와 다잘렉스(Darzalex)로 인해, 2026년까지 J&J의 약품 매출의 약 40%가 희귀 약품에서 나올 것으로 추정된다.

희귀 약품은 2026년까지 7개 다른 빅 파마 매출의 1/5분 이상을 차지할 것이다.

세엘진의 인수로 취득한 BMS의 블록버스터 희귀 약품 레블리미드(Revlimid)의 특허가 올해 만료됨에 따라, J&J는 2024~2026년까지 톱 희귀약품 판매 업체인 BMS의 자리를 차지할 전망이다.

아스트라제네키(AZ)는 알렉시온(Alexion)으로 2위에 오르고, 종양에 중점을 둔 로슈와 스위스 경쟁사 노바티스는 각각 3위, 4위를 유지할 것이다.

AZ의 2021~2026년 사이의 연평균 22.6% 예상 성장률은 J&J의 11%의 2배 이상이다.

BMS는 2021년 128억 달러의 매출을 올린 레블리미드의 매출 감소로, 같은 기간 연평균 12.5%의 마이너스 성장이 예상된다.