희귀 질환인 트랜스티레틴 아밀로이드증(transthyretin amyloidosis) 시장의 경쟁이 가열되고 있다.

트랜스티레틴(ATTR)은 알니람 테라퓨틱스(Alnylam Therapeutics), 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals), 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics) 등 중소 바이오파마와 화이자, 아스트라제네카 등 빅 파마 등 일부 제약사들이 초점을 맞추고 있다.

알니람, 아이오니스, 화이자는 모두 시장에 승인된 약품을 가지고 있다.

아스트라제네카(AZ)는 알렉시온(Alexion) 인수 수개월 만에, 화이자와 알니람이 경쟁하는 질환을 타깃으로 아이오니스와 협력으로 새로 구축한 희귀병 포트폴리오를 강화하고 있다.

최근 AZ는 ATTR 아밀로이드증에 아이오니스의 두 번째 약품인 이플론터센(eplontersen)을 2억 달러 선급금으로 라이선싱했다.

아이오니스는 최대 4억8500만 달러의 개발 및 승인 마일스톤과 매출과 관련된 다른 29억 달러를 추가로 받을 수 있다.

안티센스 약품인 텍세디(Tegsedi)의 계승 약품인 이플론터센은 현재 3상 임상에서 평가되고 있다.

승인되면, 알니람의 RNAi 치료제 온파트로(Onpattro), 화이자의 빠르게 성장하는 빈다맥스(Vyndamax)와 경쟁할 수 있다.

월스트리트의 애널리스트들은 이플론터센의 2030년 매출은 13억 달러에 이를 것으로 추정하고 있다.

아이오니스는 각각 신경계와 심장에 영향을 미치는 ATTR 다발신경병증(PN)과 심근병증(CM)에 이플론터센에 대한 2개 3상 연구를 계속할 예정이다.

ATTR-PN은 2022년에 FDA에 신청이 예상되는 첫 적응증이 될 것으로 예상된다.

또한, AZ는 잠재적인 ATTR-CM 신청도 책임지게 된다.

아이오니스의 이전 세대 텍세디는 유전성 ATM-PN에만 승인됐다.

제한된 라벨과 일부 안전성 문제로, 약품의 판매 실적은 실망스러웠다.

아이오니스는 최근 텍세디의 북미 시장을 소비(Sobi)에 넘겼다.

경쟁적 시장

ATTR에 대한 치료 옵션이 빠르게 변하고 있어, 시장의 경쟁은 더욱 치열해질 전망이다.

트란스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM)으로 인한 심근증 치료에 2019년 5월 승인받은 화이자의 빈다켈과 빈다맥스는 질병에 대한 인식과 진단율을 높이기 위해 노력하면서 출시 첫 1년 만에 10억 달러의 블록버스터 문턱을 넘어섰다.

2020년 코로나19 팬데믹의 어려움에도 불구하고, 두 약품은 전년도의 4.73억 달러에서 13억 달러로 매출이 급증했다.

알니람의 온파트로의 2020년 매출은 3억 달러로 연간 84% 급증했다.

텍세티, 온파트로, 빈다맥스에 이어, 브릿지바이오(BridgeBio)의 다른 경구 약품이 최종 임상에 있고, 알니람의 차세대 약품은 온파트로보다 더 편리함과 더 오래 지속되는 버전이 될 수 있다.

인텔리아의 유전자 편집 약품도 초기 테스트에서 유망함을 보였다.

월가에서 2030년까지 36억 달러의 매출을 예상하는, 알니람은 부트리시란(vutrisiran)이란 2세대 RNAi 치료제를 개발 중이다.

브릿지바이오는 아코라미디스(acoramidis)를 3상 시험 중에 있다.

브릿지바이오는 아코라미디스(acoramidis)가 화이자의 빈다퀄보다 더 효과적이라고 오랫동안 주장해왔다.

회사는 올해 말까지 아코라미디스의 3상 Attribute-CM 연구의 첫 번째 데이터를 공개할 예정이다.

리제네론과 파트너에 있는 인텔리아는 CRISPR 유전자 편집을 사용하는 NTLA-2001 약품의 유망한 결과를 보고했다.

노보노디스크는 프로테나(Prothena)로부터 총 12억 달러의 가치가 있는 제휴를 통해 ‘PRX004’ 후보 약품을 인수해 ATTR 시장에 진출했다.

ATTR 공간은 유망한 후보들로 점점 복잡해지고 있다.