제약과 바이오텍 산업은 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료제와 백신의 개발과 다른 치료제 분야에서 긍정적 발전으로 붐을 이루고 있다.

업계는 다양한 질병에 대한 새로운 혁신적 약품의 연구에서 유망한 결과로 더 많은 성장이 예상된다.

바이오파마 회사들은 차별화되고 고품질의 의약품, 백신과 소비자 헬스케어 제품을 개발하기 위해 끊임없이 노력하고 있다.

성공적인 약품을 시장에 내놓기 위해, 회사들은 R&D에 수백만 달러와 수년을 투자하고 있다.

과학과 기술의 주요 발전은 과학자들이 질병에 대한 연구를 수행하는 방식을 변화시키고 있으며, 미래에 진단과 치료를 개선할 가능성이 있다.

특히, 유전자 편집, 단클론 항체/항체 약품 결합, 정밀의학 등이 미래 성장 동력으로 주목을 받고 있다.

유전자 편집(Gene Editing)

질병을 유발하는 결함이 있는 유전자 물질을 고치기 위해 크리스프(CRISPR) 기술을 사용하는 유전자 편집은 수십 년에서 본 가장 유망하고 흥미로운 헬스케어 혁신 중 하나이다.

크리스프(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) 기술은 특정 디옥시리보핵산(deoxyribonucleic acid) 부분에서 질병을 유발하는 비정상을 선택적으로 삭제, 수정 또는 수리할 수 있다.

이 기술은 특히 유전적 변이에 의해 야기된 질병들의 치료 방법을 바꿀 수 있는 잠재력을 가지고 있다.

이런 혁신적인 기술을 사용하여 약품을 개발하는 회사는 소수에 불과하다.

에디타스 메디신(Editas Medicine), 인텔리아 테라픽스(Intellia Therapeics), 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeatures) 등이 크리스프 유전자 편집을 사용해 약품을 개발하고 있는 주요 업체이다.

에디타스의 선두 파이프라인 후보는 실명을 유발하는 희귀질환인 LCA10의 치료를 위해 크리스프 유전자 편집을 사용하는 ‘EDIT-101’이다.

에디타스는 LCA10에 대한 EDIT-101을 평가하는 임상 I/II BLERANCE 연구의 첫 번째 코호트에서 투여를 완료했다.

또한 회사는 어셔 신드롬 2A형(Usher Syndrome type 2A)과 재발되는 눈 단순성 포진 바이러스 1형(Herpes Simplex Virus type 1) 등 LCA10 외에 다른 안질환에 대해 크리스프 후보의 개발을 추진하고 있다.

인텔리아는 트랜스티레틴 아밀로이드증(transthyretin amyloidosis) 등 유전질환과 유전성 혈관부종(hereditary angioedema), 각종 암, 자가면역질환 등을 표적으로 하는 크리스프 시스템을 활용한 치료법을 개발하고 있다.

크리스프 유전자 편집 치료제인 크리스퍼의 선두 파이프라인 후보 CTX001은 베르텍스와 협력으로 겸상적혈구 질환과 수혈 의존 베타지중해빈혈증 치료를 위해 임상 중에 있다.

크리스프 외에, 아연-집게 뉴클레아제(ZFN)와 전사 활성제 유사 반응기 뉴클레아제(transcription activator-like effector nuclease)는 현재 사용되는 두 가지 주요 유전자 편집 기술이다.

상가모 테라퓨ㄴ틱스(Sangamo Therapeics)가 ZFN 유전자 편집을 사용하는 바이오텍이다.

이외에, 크리스프 기술 시장에서 주요 업체는 써모피셔 사이언티픽(Thermo Fisher Scientific), 젠스크립트 바이오텍(GenScript Biotech), 호리즌 디스커버리(Horizon Discovery), 인테그래이티드(Integrated DNA Technologies), 오리진(Origene Technologies), 트랜스포사젠바이오(Transposagenbio Biopharmaceuticals), 젠코페이아(GeneCopoeia) 등이다.

리서치 업체인 R&M(Research and Markets)의 보고서를 보면, 글로벌 크리스프 기술 시장은 2019년 7.6억 달러에서 2020년 9.2억 달러로 연평균 20.9% 급증했다.

폭발적 성장은 크리스프 기술을 사용해 유전자 편집으로 코로나19에 대한 약품 연구를 이끈 코로나19 팬데믹이 주로 견인했다.

mAbs(Monoclonal Antibodies/Antibody-Drug Conjugates)

단클론항체(mAbs)는 주로 암 등 많은 질병을 치료하는데 사용된다.

mAbs는 표적 암 치료에 사용을 위한 새로운 약물 계열로 자리잡고 있지만, 현재 새로운 방식으로 수정되고 있다.

이는 매우 강력한 바이오 약품인 항체-약물 결합제(ADC)를 만드는데 사용되고 있다.

ADC는 아직 임상 응용의 초기 단계에 있다.

하지만 향상된 기술로, ADC의 임상 적용은 빠르게 가속화되고 있고 앞으로 차세대 암 치료제를 도입할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.

현재 화이자의 마이로타르그(Mylotarg)와 비스포나스(Besponas), 로슈의 캐실라(Kadcyla), 아스트라제네카/다이이찌 산쿄의 엔허투( Enherto) 등 현재 9개 ADC가 암 치료에 대한 마케팅 승인을 받았다.

일부 시험 중인 ADC는 전임상과 임상 연구에 있고 대부분이 암 치료이다.

첫 면역 ADC인 애브비의 ABBV-3373은 류마티스 관절염에 중간 단계 연구에서 평가되고 있다.

정밀의학(Personalized/Precision Medicines)

정밀의학은 환자의 분자 프로파일을 바탕으로 환자 개개인의 특성에 맞는 치료를 할 수 있도록 하는 새로운 방법이다.

기술의 발달은 질병을 진단하고 치료하는 능력을 향상시키고 또한 효과적으로 치료하기 쉬운 초기 단계에서 질병을 발견할 수 있는 가능성을 제공한다.

또한 질병 치료에 대한 시행착오 접근을 없애면서 비용을 줄일 수 있고 부작용을 최소화할 수 있다.

개인 맞춤 의료는 주로 유방암, 흑색종 등 종양 적응증에서 환자 치료에 이익이 되고 있다.

정밀의학은 종양 질병에 대한 다른 치료법을 찾는 데 계속 초점을 맞출 것으로 보인다.

반면, 정밀의학의 사용은 전염병, 중추신경계 질환, 심혈관 질환, 알츠하이머, 파킨슨병 등 비종양 분야에서 증가할 것으로 예상된다.

로슈, 화이자, 노바티스 등 대형 제약사들이 이 분야에 주요 업체이지만, 중소 업체들도 시장에 진출하고 있다.