머크·노바티스 등…향후 수십억달러 수익 가능
이들 업체들은 병든 세포를 만드는 것을 차단할 수 있는 RNAi(interference) 기술 개발에 나서고 있다.
일부 전문가들은 모험적인 이 기술은 수십 억달러의 수익을 안겨 줄 수 있을 것으로 평가하고 있다.
그러나 아직 실험적이며 판매할 수 있는 제품은 몇 년 후에나 나올 것으로 보인다.
현재 머크, 노바티스, OPKO 헬스, 알니람제약(Alnylam Pharmaceuticals) 등이 RNAi 기술의 주요 개발자들이다.
머크는 지난해 RNA 기술 전문업체인 실나(Sirna)사를 11억달러에 인수했다.
그 당시 머크는 실나 인수에 대해 비난을 받았다.
RNAi 연구는 초기 단계로 M&A는 큰 위험이 있다는 지적 때문이다.
OPKO 헬스와 알니람제약은 RNA에 기반을 둔 주사제에서 가장 앞선 파이프라인을 가지고 있다.
OPKO는 파이프라인에서 세계에서 가장 앞선 RNAi 합성물질을 보유하고 있다.
'비바시라닙(bevasiranib)'은 선진국에서 가장 흔한 실명의 원인인 노화와 관련된 시력상실 치료제로 개발 중에 있다.
이 약물은 임상 3상 중인 유일한 RNAi 약물로 미 FDA의 승인을 제출하기 전인 최종 인상단계에 있다.
만일 최종 임상에서 성공한다면 OPKO는 2010년 미국 FDA에 최초의 RNAi 약물 승인을 신청하는 회사가 된다.
전문가들은 '비바시라닙'은 올 상반기 4억2000만달러의 매출을 기록한 제넨텍의 비 RNAi 약물인 '루센티스( Lucentis)'와 경쟁할 수 있는 블록버스터의 잠재력이 있다고 평가하고 있다.
미국 매사추세츠주에 소재한 바이오텍인 알니람은 RNAi 흡입 치료제를 임상 2상 중에 있다.
아직 최종 임상에 진입하지 않아 마케팅까지는 수년이 걸릴 전망이다.
이 약물은 'ALN-RSV01'로 어린이와 유아에서 폐렴과 기관지염의 주요 원인인 RSV(호흡기 세포융합 바이러스: respiratory syncytial virus)의 생성을 차단하는데 사용할 수 있다.
머크와 노바티스는 RNAi 약물 개발에 진출한 가장 큰 회사이다.
RNAi 기술은 단백질 활성을 차단하는 것이 아니라 단백질 합성을 예방해 현재 약물을 대체할 수 있을 것으로 전문가들은 진단하고 있다.
그러나 이러한 이론이 제품화되기까지는 5~10년이 걸릴 것으로 보인다.
머크는 실나와 합병, 앨러간과의 제휴를 통해 'SIRNA 027'을 노화와 관련된 실명 치료제로 임상 2상 중에 있다.
이는 머크의 RNAi 약물 개발에 가장 앞서 있는 제품이다.
RNAi 기술은 완전히 새로운 것이 아니다.
머크와 실나의 M&A, 아이시스제약(Isis Pharmaceuticals)과 존슨앤존슨의 자회사인 오소-맥닐의 제휴 등으로 주목을 받기 시작했다.
아이시스는 RNA 약물을 개발하고 있으나 자연적 발생 경로보다는 인공 메커니즘을 사용하는 '안티-센스(anti-sense)'로 불리는 다른 과정을 사용하고 있다.
아이시스는 해로운 콜레스테롤의 생성을 차단할 수 있는 항콜레스테롤제를 임상 2상 중에 있다.
RNA 과학은 다양한 질병을 치료에 광범위하게 적용될 수 있다.
전문가들은 RNAi 시장은 연간 수십 억달러에 도달 수 있다고 예상하고 있다.
그러나 상업적으로 성공한 제품에 커다란 과학을 적용하는 것은 시간이 많이 걸리고 매우 위험하다고 경고했다.