미국 FDA가 첫 비스테로이드 뒤센형 근위축증(DMD) 치료제로 이탈파마코(Italfarmaco)의 두비자트(Duvyzat, givinostat)를 지난주 금요일 승인했다.

승인은 DMD의 모든 유전자 변이가 있는 6세 이상 환자의 치료에 FDA에서 승인된 세 번째 약물이다.

FDA에 따르면, 전 세계적으로 3500~6000명의 남성 출생자 중 1명에게 영향을 미치는 것으로 추정되는, DMD는 근육을 강화하고 보호하는 데 필요한 디스트로핀에 대한 지시를 암호화하는 유전자의 변화 또는 변이로 인해 발생하는 심각한 신경근육 유전 질환이다.

질병의 증상은 초기 어린시절에 처음 나타나고 시간이 지남에 따라 악화되어 환자의 보행 능력은 물론 심장과 호흡기 근육에도 영향을 미친다.

두비자트는 염증과 근육 손실을 줄이기 위해 병원성 과정을 표적화함으로써 작용하는 경구 히스톤 탈아세틸화효소 억제제이다.

FDA 승인은 179명의 외래 소년이 글루코코르티코스테로이드 치료 외에, 매일 두 번 두비자트 또는 위약을 무작위 배정한 후기 단계 EPIDYS 연구에 의해 지지됐다.

연구는 Dubyzat 치료를 받은 환자들이 4단계 평가의 완료에 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 시간 차이를 보인, 1차 최종목표를 달성했다.

두비자트 치료 그룹은 보행이 가능한 DMD 소년의 운동 기능을 평가하는 데 일반적으로 사용되는 척도인 North Star Ambulatory Assessment 등, 주요 2차 최종목표에서 긍정적 결과를 보였다.

FDA는 “이번 승인은 유전자 변이와 관계없이 DMD의 영향을 받는 개인에게 진행성이고 파괴적인 질병의 부담을 줄이는 데 도움이 되는 또 다른 치료 옵션을 제공한다”고 밝혔다.