CD19 CAR(chimeric antigen receptor) T 세포 치료제가 다른 자가 면역 질환을 가진 환자들에게 실현 가능하고, 안전하며, 효과적으로 보인다는 연구결과가 New England Journal of Medicine 22일자에 게재됐다.

독일 Friedrich-Alexander University Erlangen-Nürnberg의 Fabian Müller 연구팀은 플루다라빈(fludarabine)과 사이클로포스파마이드(cyclophosphamide) 사전 치료 후 CD19 CAR T 세포를 한 번 주입 받은 8명의 중증 전신 홍반성 루푸스(SLE), 3명의 특발성 염증성 근염, 4명의 전신 경화증 환자를 조사했다.

효과 평가는 CAR T 세포 주입 후 최대 2년 동안, DORIS(Definition of Remission in SLE) 관해 기준, ACR-EULAR(American College of Rheumatology-European League against Rheumatism) 주요 임상 반응, EUSTAR(European Scleroderma Trials and Research Group) 활동 지수 점수를 사용해 측정했다.

환자들은 중앙값 15개월 동안 추적 관찰했다.

B세포 무형성증의 평균 지속 기간은 112±47일이었다.

연구결과, SLE 환자들은 모두 DORIS 관해와 특발성 염증성 근염 환자들은 모두 ACR-EULAR 주요 임상 반응을 보였고, 전신 경화증 환자들 모두는 EUSTAR 활성 지수 점수의 감소가 확인됐다.

모든 환자들에서, 면역억제 요법은 완전 중단했다.

10명의 환자들에서, 1등급 사이토카인 방출 증후군이 발생했다.

한 명의 환자는 각각 2등급 사이토카인 방출 증후군, 1등급 면역 효과기 세포 관련 신경독성 증후군, 입원을 초래한 폐렴이 있었다.

연구팀은 “이 사례 시리즈에서, CD19 CAR T 세포 전달은 세 가지 다른 자가면역질환에서 실현 가능하고 안전하며 효과적인 것으로 나타나, 추가로 통제된 임상시험의 근거를 제시한다”고 적었다.