겸상적혈구질환(SCD)에 대한 유전자 치료제의 비용은 200만 달러 미만이 비용 효과적이라는 연구결과가 Annals of Internal Medicine 23일자 온라인에 게재됐다.

워싱턴 대학교의 Anirban Basu 연구팀은 유전자 치료를 받을 수 있는 사람들 사이에서 독립적으로 개발된 2가지 시뮬레이션 모델(워싱턴 대학의 UW-MEASURE, 프레드 허친슨연구소의 FH-HISCORE)에 걸쳐 수행된 비교 모델링 분석에서 SCD에 대한 유전자 치료제의 비용 효과와 가치 기반 가격을 조사했다.

연구결과, 점증적 비용효과 비율은 헬스케어 분야 관점에서, 두 가지 시뮬레이션 모델에 대해 각각 QALY(품질조정수명연수)당 19만3000달러(UW-MEASURE)와 42만7000달러(FH-HISCORE)로 추정됐다.

사회적 관점에서, 상응하는 추정 가격은 각각 QALY당 12만6000달러와 28만1000달러였다.

수용할 수 있는 가치 기반 가격은 대안적인 유효 측정 기준 또는 가치 정보 임계값의 사용에 따라, 사회적 관점에서 100만 달러에서 250만 달러 사이였다.

결과는 유전자 치료 전 골수 소멸 조건의 비용, 간병인 삶의 질에 대한 영향과 장기 생존에 대한 유전자 치료의 영향에 민감했다.

연구팀은 “200만 달러 미만의 SCD에 대한 유전자 치료는 비용 효과 분석을 위해 가치정보 임계값에서 사회적 관점을 적용할 때 비용 효과적일 수 있다”고 적었다.