버텍스 파마슈티컬스와 파트너 크리스퍼 테라퓨틱스가 1회용 유전자 치료제 카스게비(Casgevy)의 적응증을 빠르게 추가했다.

미국 FDA는 12세 이상 수혈의존 베타 지중해 빈혈(TDT) 환자의 치료에 카스게비를 승인했다.

이번 허가는 FDA가 같은 연령대의 겸상적혈구질환(SCD) 치료에 승인한 지 한 달 만이다.

카스게비는 노벨상을 수상한 크리스퍼(CRISPR) 기술을 활용한 첫 유전자 치료제이다.

이 기술은 특정 DNA 부위에서 질병을 유발하는 문제를 선택적으로 삭제, 수정, 교정할 수 있다.

또한, 이번 결정은 예정된 승인 일자(PDUFA)인 3월 30일보다 두 달 일찍 이루어졌다.

버텍스/크리스퍼는 카스게비 1회 치료 비용을 220만 달러로 책정했다.

회사 측은 미국에서 TDT 환자의 평생 동안 헬스케어 비용으로 500만 달러 이상을 지출하기 때문에, 이 가격이 정당하다는 입장이다.

현재, 유일한 TDT 치료 옵션은 일치하는 기증자의 줄기세포 이식과 블루버드 바이오의 유전자 치료제 진텔고(Zyntelgo)이다.

블루버드의 진텔고는 첫 유전자 치료제로 2022년 FDA에서 청신호를 받았다.

진텔고 외에, 버텍스/크리스퍼능 SCD 분야에서 블루버드와 치열한 경쟁하고 있다.

SCD에 카스게비의 승인과 함께, FDA는 블루버드의 리프게니아(Lyfgenia) 유전자 치료제를 SCD 치료에 승인했다.

버텍스/크리스퍼의 220만 달러의 가격표는 리프게니아를 약 300만 달러로 책정한 블루버드보다 가격 경쟁력이 있을 것으로 예상된다.